L’Agenzia Europea dei Medicinali ha pubblicato il rapporto annuale 2024 sui farmaci pediatrici, rivelando un quadro caratterizzato da significativi progressi ma anche da criticità crescenti sul fronte della compliance regolatoria. In particolare, il documento, presentato alla Commissione Europea ai sensi dell’articolo 50 del Regolamento (CE) 1901/2006, evidenzia come quasi il 40% dei Piani di Indagine Pediatrica (PIP) e il 30% delle richieste di deroga sono stati sottomessi in ritardo rispetto alle tempistiche previste.
Trova, invece, conferma l’interesse dell’industria per lo sviluppo pediatrico, con 202 procedure di consulenza scientifica e assistenza al protocollo presentate ad EMA nel 2024 e che hanno visto coinvolto il Paediatric Committee (PDCO), a fronte di 564 richieste prive di aspetti pediatrici. Confermata anche l’importanza della consulenza gratuita ai sensi dell’articolo 26 del Regolamento quale strumento chiave per orientare gli sviluppatori verso approcci metodologicamente solidi nello sviluppo pediatrico.
I trend delle estensioni SPC
Nel corso del 2024, 71 principi attivi hanno beneficiato dell’estensione semestrale del certificato di protezione complementare (SPC) presso gli uffici brevetti nazionali degli stati membri. Tra i prodotti di maggior rilievo figurano molecole oncologiche di ultima generazione come nivolumab/relatlimab, pembrolizumab e durvalumab, accanto a terapie consolidate per il diabete come empagliflozin e insuline degludec. Anche l’area dei vaccini mantiene una presenza significativa, con prodotti anti-HPV e vaccini meningococcici. Sette farmaci orfani hanno ottenuto l’estensione biennale dell’esclusività di mercato, tra cui Blincyto (blinatumomab) per la leucemia linfoblastica acuta e Upstaza (eladocagene exuparvovec) per il deficit di decarbossilasi degli amminoacidi aromatici.
Una sola nuova PUMA nel 2024
Nel 2024 è stata concessa un’unica autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA), relativa al medicinale Neoatricon (dopamina cloridrato) per il trattamento dell’ipotensione in neonati, lattanti e bambini emodinamicamente instabili. Lo scarso numero di PUMA suggerisce la necessità di incentivi più incisivi per lo sviluppo di formulazioni pediatriche di farmaci off-patent. L’aspetto più problematico del rapporto 2024 riguarda però il rispetto delle tempistiche di sottomissione dei PIP. Su 119 piani pediatrici approvati, il 39,5% (47) sono stati presentati con ritardi superiori a sei mesi rispetto alle tempistiche previste, vale a dire entro completamento degli studi di farmacocinetica negli adulti. Anche un terzo circa delle richieste di deroga completa (37 su 123, 30,1%) sono state giudicate ingiustificatamente tardive dal PDCO. L’allegato I del rapporto elenca 84 procedure con ritardi non giustificati, che coinvolgono tra le altre anche terapie oncologiche innovative, terapie geniche e vaccini mRNA.
Il rispetto delle scadenze per il completamento dei PIP
L’analisi dei PIP con data di completamento prevista entro il 30 giugno 2024 rivela ulteriori criticità. Degli 817 piani pianificati per tale data, solo poco più della metà (429, 52%) sono stati effettivamente completati. Tra quelli non completati, la maggior parte (215) sono stati discontinuati o hanno ottenuto deroghe successive, mentre 26 PIP presentano ritardi privi di giustificazione valida. L’allegato II del rapporto identifica le molecole coinvolte. Un aspetto positivo che emerge dal rapporto di EMA riguarda, inveece, la gestione dei deferimenti: su 215 report annuali attesi nel 2024, solo cinque aziende non hanno adempiuto all’obbligo. Il dato rappresenta un netto miglioramento rispetto agli anni precedenti.
