L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha pubblicatola versione finale della linea guida che descrive le raccomandazioni specifiche in merito all’utilizzo dei dati real-world (RWD) derivanti dal Data Quality Framework (DQF) del network regolatorio EMRN. Il documento (EMA/503781/2024), è stato sottoposto a consultazione pubblica tra novembre 2024 e febbraio 2025 e punta a potenziare l’uso dei dati real-world nelle decisioni regolatorie, offrendo strumenti pratici per valutarne la qualità nel corso delle procedure di valutazione dei medicinali.
Adottata dal Comitato CHMP lo scorso 16 marzo, la linea guida è strutturata in sei sezioni principali e si rivolge a tutti i soggetti coinvolti nei processi regolatori, dalla rete EMRN delle autorità nazionali competenti all’industria farmaceutica, fino al consorzio DARWIN EU, al mondo accademico e ai detentori di dati.
I contenuti delle sei sezioni
La nuova linea guida offre innanzitutto una visione complessiva del mondo dei dati real-world, fornendo informazioni di background che aiutano a meglio definire e contestualizzare tale tipologia di dati. Si tratta, in particolare, di dati che descrivono le caratteristiche dei pazienti — inclusi l’utilizzo dei trattamenti e gli esiti clinici — nella pratica clinica di routine. I dati RW possono provenire da fonti primarie o derivare dall’uso secondario di dati raccolti per scopi diversi, come la gestione clinica o finalità amministrative. La prima sezione affronta anche i rischi per la qualità introdotti dall’uso secondario, ad esempio a livello di anonimizzazione, collegamento tra fonti multiple e trasformazione tramite Common Data Models (CDM). Viene anche sottolineato come la responsabilità della qualità sia distribuita tra tutti gli attori del ciclo di vita del dato.
L’applicazione del framework EMRN DQF ai dati real-world è al centro della seconda sezione della linea guida, che fornisce raccomandazioni più operative e mirate alla valutazione della qualità dei RWD, con l’obiettivo di migliorarne l’utilità per i fini regolatori. Più in particolare, vengono individuate tre diverse categorie per la qualità dei dati: dati fondazionali, intrinseci e specifici per la domanda di ricerca. È anche chiarito che il concetto di rilevanza rappresenta, all’interno del framework EMRN, una dimensione trasversale, per cui nessuna soglia di accettabilità dei dati può essere stabilita indipendentemente dalla domanda di ricerca specifica.
La terza sezione mette a disposizione degli interessati una checklist e un modello di maturità per la caratterizzazione dei sistemi e dei processi che sottendono ai dati. I determinanti fondazionali sono definiti come tutto ciò che impatta la qualità dei dati senza essere direttamente legato al dataset né dipendente da una specifica domanda di ricerca. La sezione analizza anche i diversi livelli di maturità dei sistemi di raccolta, aggregazione e pubblicazione dei dati, proponendo considerazioni generali su come questi aspetti influenzino la qualità lungo l’intero processo di generazione dell’evidenza.
Metriche e valutazione della qualità
Le metriche di qualità per i dati RW sono al centro della sezione successiva, che tratta dei determinanti intrinseci che possono essere osservati solo sulla base del dataset, senza bisogno di informazioni su come siano stati raccolti i dati. Il framework per la categorizzazione e identificazione delle metriche è completato dall’indicazione delle linee guida per la loro implementazione. Le metriche descritte coprono le dimensioni dell’affidabilità dei dati, della loro estensione e coerenza, della tempestività di aggiornamento e della rilevanza.
La sezione sulla valutazione della qualità dei dati in relazione a una domanda di ricerca fornisce indicazioni operative per valutare l’adeguatezza di un certo insieme di dati al fine di rispondere a una specifica domanda di ricerca. Viene anche affrontato il tema delle informazioni a supporto dei dati real-world nelle domande regolatorie.
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