a cura di Elena D'Alessandri - giornalista
Il perimetro delle terapie avanzate continua ad espandersi, confermandosi uno dei segmenti più dinamici e al tempo stesso complessi dell’innovazione farmaceutica globale. A fotografare luci, ombre e prospettive di questo settore è il 9° Report Italiano sugli ATMP, presentato a Roma il 28 e 29 ottobre in occasione degli ATMP Days 2026. Un’analisi approfondita che quest’anno non si limita a tracciare i numeri della disponibilità, ma scava a fondo nelle barriere regolatorie, economiche e di accesso che caratterizzano l’intero ciclo di vita di questi prodotti.
La pipeline clinica e il ricorso all’Intelligenza Artificiale
Entrando nel vivo delle evidenze metodologiche, l’edizione di quest’anno ha analizzato la pipeline in fase avanzata (Fase II, II-III e III) avvalendosi per la prima volta del supporto di modelli di Intelligenza Artificiale addestrati sulla legislazione europea. Un approccio che ha portato all’esame 271 studi clinici focalizzati su 101 ATMP in 75 diverse patologie.
- Le terapie geniche dominano il panorama con il 57% degli studi; l’oncoematologia resta in vetta (90 studi), seguita da neurologia, oftalmologia e da aree emergenti come l’immunologia (fortemente sbilanciata sulle malattie rare, spesso basata su CAR-T non oncologiche) e il cardiovascolare (17 studi su popolazioni più ampie).
- L’Italia si conferma fortemente attrattiva nelle fasi più mature dello sviluppo clinico, con 31 centri coinvolti in 23 studi distribuiti in 11 regioni (quasi la metà di Fase III).
Il funnel dell’accesso e le criticità regolatorie
Il divario tra potenziale scientifico e disponibilità reale per il paziente emerge chiaramente dal cosiddetto “access funnel”: su 53 ATMP valutate dall’EMA dal 2009, 33 hanno ottenuto l’autorizzazione, 24 mantengono un’AIC attiva e 16 sono rimborsate in Italia (corrispondenti a 27 indicazioni terapeutiche, di cui 22 classificate come innovative).
Il percorso autorizzativo e di prezzo evidenzia criticità strutturali:
- Tempi di negoziazione nazionale: Sebbene la fase di valutazione europea per gli ATMP sia spesso più rapida grazie allo status di farmaci orfani (che coprono circa i due terzi dei prodotti autorizzati), la fase di negoziazione e valutazione HTA a livello nazionale in Italia richiede in media circa 4 mesi in più rispetto agli altri medicinali, portando l’intero iter dall’ok EMA al mercato italiano a circa 2 anni e 2 mesi.
- L’impatto del JCA: Tra gennaio 2025 e agosto 2026, su 23 procedure di Joint Clinical Assessment avviate a livello europeo, 6 hanno riguardato gli ATMP, evidenziando una curva d’apprendimento complessa per gli sviluppatori.
- Incertezza e Managed Entry Agreements (MEA): Il Rapporto evidenzia che circa 2 indicazioni rimborsate su 3 in Italia non prevedono strumenti di condivisione del rischio oltre agli sconti confidenziali, a fronte di un’alta incertezza clinica iniziale (oltre il 50% dei prodotti riceve un’autorizzazione condizionata o in circostanze eccezionali).
Europa vs USA, costi di sviluppo e supporto regolatorio
Il confronto con gli Stati Uniti conferma una maggiore rapidità della FDA (che ha approvato 44 prodotti contro i 33 dell’EMA, con tempi medi di circa 375 giorni rispetto ai 432 dell’agenzia europea) e un approccio più esteso a diverse aree terapeutiche, a fronte della focalizzazione restrittiva dell’EMA su patologie rare e severamente minacciose per la vita.
A pesare ulteriormente sulla sostenibilità dei prodotti sul mercato vi sono i costi elevati di industrializzazione e produzione (con stime che superano i 292.000 euro per singolo lotto/prodotto e picchi di milioni) e la sostenibilità commerciale post-lancio, che ha portato al ritiro volontario di 9 prodotti su 33 in Europa per ragioni commerciali.
Nel corso dei lavori, l’intervento dei rappresentanti di AIFA (tra cui Maria Di Marzo) ha illustrato i diversi strumenti di supporto precoce a disposizione degli sviluppatori – dalle prime interazioni scientifiche alle procedure di classificazione ATMP e al supporto accademico – ribadendo l’importanza di un dialogo precoce e continuo per mitigare i fallimenti legati alla complessità scientifica e manifatturiera di queste terapie.
