Sono stati novantadue i medicinali che lo scorso anno hanno ricevuto la raccomandazione per l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’Agenzia Europea dei medicinali. Come illustrato dall’annuale rapporto di EMA, più della metà (53) sono prodotti a base di nuove sostanze attive mai autorizzate prima in Europa. Cinque candidati hanno ricevuto opinione negativa, e sette prodotti sono stati ritirati dal mercato.
Tra le nuove raccomandazioni figurano diciannove medicinali orfani e due prodotti di terapia avanzata; sette sono i nuovi biosimilari, e tre i prodotti approvati con procedura accelerata. Sei nuovi medicinali hanno avuto accesso al programma PRIME, quattro sono stati approvati in circostanze eccezionali.
Le principali novità del 2021
La categoria terapeutica più rappresentata è sempre quella degli antitumorali (20 nuovi prodotti, di cui 12 a base di nuove sostanze attive), seguita dai medicinali per problemi neurologici (13) e dall’endocrinologia e immunologia (8 ciascuna).
Tra i medicinali più innovativi approvati nel 2021 figura la terapia genetica cellulare Abecma destinata al trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo refrattario o in ricaduta che abbiano già ricevuto almeno tre diverse terapie e la cui malattia sia peggiorata dall’ultimo trattamento. Sempre in ambito oncologico, Trodelvy offre una nuovo opportunità di cura alle pazienti affette da tumore della mammella non operabile o metastatico triplo-negativo e che abbiano già ricevuto almeno due cicli di terapia sistemica.
Bylvay è il primo trattamento per la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), somministrabile a partire dai 6 mesi di età. In area immunologica, Tavneos è un medicinale destinato a pazienti adulti effetti da granulomatosi grave e con poliangite o poliangite microscopica, una rara infiammazione dei vasi sanguigni.
Voxzogo è invece mirato alla terapia dell’acondroplasia, una malattia ereditaria che provoca nanismo. Al trattamento dell’obesità e al controllo della fame associata a carenza genetica del cammino recettoriale MC4R è destinato il farmaco Imcivree. Evrysdi è il primo trattamento orale per pazienti con alcuni tipi di atrofia spinale muscolare. In campo oftalmologico, infine, Enspryng è un trattamento per lo spettro dei disordini della neuromielite ottica (NMOSD), in pazienti a partire dai 12 anni d’età e antiaquaporina-4 IgG (AQP4-IgG) sieropositivi.
Il 2021 ha visto anche l’approvazione dei primi agenti terapeutici contro la Covid-19, in aggiunta ai vaccini. Tra questi, gli anticorpi monoclonali Ronapreve, Regkirona e Xevudy.
Attenzione alla sicurezza dei medicinali
Nell’ambito delle attività di farmacovigilanza atte a monitorare e migliorare la sicurezza dei medicinali, EMA ha emesso una nuova raccomandazione per aggiornare le avvertenze e precauzioni d’suo dell’ifosfamide, in relazione alla possibilità che il farmaco possa indurre encefalopatia e alla conseguente necessità di uno stretto monitoraggio dei pazienti che lo ricevono.
Il medicinale Xeljanz ha ricevuto la raccomandazione di utilizzo solo in pazienti over 65, in pazienti che siano o siano stati fumatori o che abbiano altri fattori di rischio cardiovascolari, o in pazienti con altri fattori di rischio maligno qualora non siano disponibili trattamenti alternativi.
Anche i medicinali a base di infliximab (Remicade e biosimilari) sono stati oggetto di una raccomandazione volta ad aggiornare informazioni del prodotto e reminder card europea per includere una maggiore attenzione alla somministrazione di vaccini vivi a bambini allattati al senso da madri che assumono infliximab.
