Sono settantasette le raccomandazioni per la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi medicinali emesse dall’Agenzia europea dei medicinali (EMA) nel corso del 2023, a fronte di sole tre opinioni negative. I dati sono stati pubblicati da EMA sul suo sito. La maggior parte delle raccomandazioni (39) è riferito a nuove sostanze attive, seguite da 17 medicinali orfani e 14 generici. Il 2023 ha visto anche poco meno di un’ottantina di estensioni delle indicazioni di medicinali già in commercio, tra cui 38 per uso pediatrico.
Alcuni dei prodotti più significativi
L’oncologia si conferma una volta di più l’area terapeutica più ricca di nuovi prodotti (14). Alcuni di questi hanno seguito percorsi di approvazione accelerata (Talvey-talquetamab, con indicazione per il trattamento del mieloma multiplo recidivante in pazienti adulti) o la procedura Prime (Elrexfio-elranatamab, sempre per il mieloma multiplo). Otto prodotti hanno ricevuto la designazione a farmaci orfani e sette sono stati approvati con procedura condizionale. Tra i primi, segnaliamo Columvi (glofitamab) per il trattamento del linfoma diffuso a larghe cellule B e il primo trattamento per la mielofibrosi Omjjara (momelotinib). Finlee (dabrafenib) è stato raccomandato in combinazione con Spexotras (trametinib) per l’uso nei bambini a partire da un anno di età affetti da glioma cerebrale. L’area oncologica si è arricchita anche di cinque nuovi generici e un biosimilare, mentre non è stata raccomandata nessuna nuova terapia avanzata.
L’unica ATMP raccomandata nel 2023 da EMA, Casgevy (exagamglogene autotemcel), fa parte dei prodotti dedicati all’ematologia, e ha ricevuto la designazione a farmaco orfano. Si tratta del primo medicinale basato sulla tecnologia di editing genomico CRISPR/Cas9, dedicato al trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave.
Anche l’area neurologica si è arricchita di diverse nuove sostanze attive (7), di cui quattro designate come medicinali orfani. Tra i nuovi prodotti, Skyclarys (omaveloxolone) è il primo trattamento per l’atassia di Friedreich, una malattia ereditaria i cui sintomi si aggravano nel tempo e comprendono difficoltà motorie e di coordinamento, debolezza muscolare, danni al muscolo cardiaco e diabete.
Dei tre nuovi vaccini che hanno ricevuto la raccomandazione di EMA, due sono stati approvati con procedura accelerata. Si tratta di Abrysvo (bivalente, ricombinante) e Arexvy (ricombinante, adiuvato). Entrambi puntano a immunizzare contro le malattie respiratorie da virus sincinziale (RSV). Il primo è indicato sia per le donne gravide (che possono così passare l’immunità anche al feto attraverso la placenta) che per gli over-60, il secondo è indirizzato solo a quest’ultima fascia d’età.
EMA ha anche approvato un nuovo medicinale con la procedura dedicata alle circostanze eccezionali. Si tratta di Loargys (pegzilarginase), prodotto per il trattamento della malattia metabolica rara iperargininemia, che provoca a livello clinico sintomi quali atassia, spasticità mancanza di coordinazione e crisi epilettiche.
