Si è conclusa con la pubblicazione del report finale da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (EMA) la fase pilota del progetto volto a valutare i cosiddetti adaptive pathways (o “percorsi adattativi”), ovvero modalità di sviluppo, autorizzazione regolatoria e licenza progressiva dei nuovi farmaci mirati a rispondere a bisogni ancora inattesi dei pazienti.
Contestualmente, EMA ha anche pubblicato un documento d’indirizzo dedicato alle aziende che intendano giovarsi di questo tipo di approccio regolatorio. L’Agenzia ha anche annunciato un workshop che si terrà l’8 dicembre prossimo e che riunirà tutti gli attori interessati a discutere come ulteriormente migliorare gli adaptive pathways. EMA continuerà ad accettare proposte conformi ai criteri di accesso ai percorsi adattativi all’interno del contesto più ampio della procedura parallela HTA/SA.
Gli adaptive pathways puntano a velocizzare l’accesso alle cure per gruppi selezionati di candidati farmaci attraverso l’adozione di un approccio iterativo e di pianificazione prospettica delle attivitĂ di sviluppo e commercializzazione. Questa tipologia di percorso si basa sul processo di autorizzazione condizionale all’immissione in commercio, attivato nell’Unione europea a partire dal 2006, e sull’uso degli strumenti di farmacovigilanza e monitoraggio post-vendita introdotti nel 2012. La selezione della tipologia di pazienti che potrebbero beneficiare maggiormente dei nuovi prodotti è solo il primo passo nella pianificazione dell’intero iter. Una volta autorizzato per un gruppo ristretto di pazienti, le nuove evidenze raccolte nella fase di monitoraggio post-vendita rappresentano la base per la successiva modifica delle indicazioni giĂ autorizzate del farmaco o per l’introduzione di nuove indicazioni che potrebbero manifestarsi nel tempo. Tra le aree terapeutiche che potrebbero più beneficiare di quest’approccio vi sono le malattie infettive, l’ Alzheimer e le malattie degenerative e i tumori rari.
Il progetto pilota
Lanciato da EMA nel marzo 2014 per valutare il possibile impatto degli adaptive pathaway su prodotti già in sviluppo, il progetto pilota ha raccolto 62 richieste di accesso alla procedura da parte delle aziende, diciotto delle quali sono state selezionate per un’analisi più approfondita. Le altre domande non sono state ritenute adatte ad accedere al programma e le aziende sono state reindirizzate verso i percorsi di approvazione tradizionali. Sei delle domande selezionate hanno ricevuto uno scientific advice parallelo e formale da parte di EMA e degli enti preposti all’health technology assessment (HTA) e una ha beneficiato di un consiglio scientifico “semplice”.
I criteri di selezione per sfruttare questo percorso regolatorio includono l’approvazione scaglionata nel tempo a partire da gruppi piccoli e selezionati di pazienti fino all’ambito più generale, oltre a un piano prefissato per la raccolta dell’evidenza post-vendita e il coinvolgimento di tutti gli attori coinvolti, tra cui anche gli enti HTA, il personale sanitario e le associazioni dei pazienti.
Il progetto pilota rappresenta solo il primo passo verso una migliore definizione del concetto di adaptive pathway: nel suo report, EMA segnala la necessità di approfondire la riflessione su alcuni aspetti critici della procedura, tra cui un maggior coinvolgimento dei pazienti nella scelta dei farmaci che potrebbero giovarsene, la definizione di strategie e metodi solidi per la raccolta delle evidenze a supporto dell’efficienza ed efficacia nell’uso reale, il coinvolgimento degli enti preposti alla definizione dei prezzi e delle modalità di rimborso.
