MonitoRare 2017 è il III Rapporto sulla condizione della persona con Malattia Rara in Italia, realizzato dalla Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo F.I.M.R. onlus grazie al contributo non condizionato di Assobiotec e con la collaborazione del Ministero della salute, dei Centri di coordinamento regionale per le MR, Aifa, Cnmr-Iss, Orphanet, Telethon, Tngb, dello Stabilimento chimico farmaceutico militare e di alcune Società scientifiche.
Il rapporto offre una fotografia aggiornata sul tema delle malattie rare, facendo il punto sul quadro nazionale e quello europeo, presentando dati, analizzando l’ambito della responsabilità sociale, della ricerca e quello dell’assistenza.
Quadro della situazione italiana nel contesto europeo
Nella sezione B del report viene presentata la situazione italiana nel contesto europeo. Come elementi di riferimento sono stati utilizzati gli indicatori definiti dalla “Raccomandazione Eucerd sugli indicatori chiave per i Piani/le Strategie Nazionali per le Malattie Rare” del giugno 2013, dei quali vengono illustrati i valori per gli oltre 20 Paesi per i quali sono stati resi disponibili i draft reports “State of the Art for Rare Diseases – Activities in EU Member States and Other European Countries” prodotti per ciascun Paese nell’ambito della Joint Action sulle malattie rare “RD-Action”.
I punti di forza del sistema italiano
Anche se spesso caratterizzati da evidenti disomogeneità territoriali soprattutto sul versante assistenziale, si confermano quali punti di forza del sistema italiano:
- il modello organizzativo delle reti regionali delle malattie rare, in accordo con la policy nazionale, e l’eccellenza di diversi centri di competenza confermata anche dai dati sulla partecipazione agli European Reference Network (ERN): l’Italia è presente in 23 ERN su 24, con il maggior numero di Health Care Providers rispetto agli altri paesi,189 su 942 (20,1% del totale). Rilevante anche la rappresentatività dei pazienti italiani negli ePAGs (membri dell’European Patient Advocacy Groups) collegati agli ERN: 25 su 142 (17,6%);
- il sistema di sorveglianza e monitoraggio implementato su base regionale/interregionale e nazionale;
- l’esistenza di più help-line istituzionali di riferimento per le malattie rare;
- il buon posizionamento del sistema italiano sul fronte della ricerca, pur in assenza di finanziamenti o di programmi di ricerca specificatamente dedicati alle malattie rare;
- l’accessibilità del farmaco anche attraverso i diversi percorsi definiti nel tempo.
I punti di debolezza
In negativo si registra, con un evidente ritardo rispetto agli altri Paesi, la mancata costituzione del Comitato nazionale previsto dal Pnmr 2013-2016 (Piano nazionale malattie rare) e rappresentativo di tutti i diversi portatori di interesse del settore, con il compito di sovra-intendere allo sviluppo, all’implementazione e alla valutazione del Piano/della Strategia Nazionale per le malattie rare.
A questa si aggiunge anche il mancato avvio della nuova programmazione o, quantomeno, delle necessarie azioni prodromiche come la valutazione del Pnmr 2013-2016.
Per approfondire
Se sei abbonato a NCF, leggi l’articolo a pag. 48 del numero di ottobre 2017.
