La FDA concede la Fast Track designation a nintedanib per la sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD).

Boehringer Ingelheim sta valutando nintedanib per la sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare
Boehringer Ingelheim sta valutando nintedanib per la sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare

Boehringer Ingelheim annuncia che l’Agenzia regolatoria statunitense FDA (Food and Drug Administration) ha riconosciuto la Fast Track designation al farmaco nintedanib, come terapia per la sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD).

Il riconoscimento della Fast Track designation è basato su

  • domanda di approvazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND-Investigational New Drug Application) per la sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare. La domanda è stata presentata da Boehringer Ingelheim,
  • dati d’efficacia e sicurezza attesi dallo studio SENSCIS™.

Lo Studio SENSCIS su nintedanib per la sclerosi sistemica con malattia interstiziale polmonare

SENSCIS (Safety and Efficacy of Nintedanib in Systemic SClerosIS) è uno studio registrativo internazionale di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, che ha arruolato in totale 520 pazienti in oltre 32 paesi.

È volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di nintedanib 150 mg due volte/die per un periodo variabile da un minimo di 52 settimane sino a un massimo di 100 settimane di trattamento, in soggetti con sclerosi sistemica con interstiziopatia polmonare.

L’endpoint primario è il tasso annuo di declino della capacità vitale forzata (FVC), misura della progressione della malattia.

I principali endpoint secondari comprendono

  • la variazione assoluta rispetto al basale del punteggio Rodnan Skin Scoremodificato (mRSS), che valuta l’ispessimento cutaneo,
  • la variazione assoluta rispetto al basale del punteggio totale del Saint George´s Respiratory Questionnaire (SGRQ), che misura la qualità di vita correlata allo stato di salute in soggetti affetti da patologie polmonari, per valutare l’impatto della terapia.

Nintedanib

Nintedanib, è già approvato come terapia della fibrosi polmonare idiopatica (IPF). In questa malattia polmonare rara, nintedanib ha dimostrato di rallentare la progressione misurata dal tasso di declino annuo della funzionalità polmonare.

Poiché esistono similitudini fra la sclerosi sistemica con interstiziopatia polmonare (SSc-ILD) e la fibrosi polmonare idiopatica, per gli aspetti di formazione di tessuto cicatriziale (fibrosi), Boehringer Ingelheim sta valutando nintedanib nella SSc-ILD.

Sclerosi sistemica o sclerodermia

La sclerosi sistemica, o sclerodermia, è una patologia rara del tessuto connettivo. È caratterizzata da ispessimento e formazione di tessuto cicatriziale che interessa diversi organi. Nella maggior parte dei casi, la fibrosi si sviluppa a livello polmonare come malattia interstiziale polmonare (o interstiziopatia polmonare). Questa è la principale causa di mortalità in chi è colpito da questa patologia.