La Fondazione Telethon riceve il Sonia Skarlatos Public Service Award 2018, riconoscimento promosso dall’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) destinato a persone e organizzazioni che si siano distinte nella promozione e nel costante potenziamento della ricerca, dello sviluppo e dell’accessibilità delle terapie geniche e cellulari.
Il riconoscimento è stato conferito dall’ASGCT durante il 21° meeting annuale svoltosi a Chicago tra il 16 e il 19 maggio 2018.
Helen E. Heslop, direttore del Center for Cell and Gene Therapy (Baylor College of Medicine) e presidente ASGCT dichiara:
«L’American Society of Gene and Cell Therapy è orgogliosa di riconoscere il Sonia Skarlatos Public Service Award alla dottoressa Francesca Pasinelli per l’instancabile lavoro svolto con Fondazione Telethon allo scopo di rendere più accessibili le terapie geniche e cellulari per malattie genetiche rare. Il successo ottenuto da Francesca Pasinelli e da Fondazione Telethon nella promozione di sperimentazioni cliniche a livello europeo e di approvazioni di trattamenti è un modello virtuoso. Speriamo di vedere applicato tale modello in tutto il mondo».
Tra le motivazioni del premio viene indicato, in particolare, l’instancabile lavoro portato avanti da Fondazione Telethon affinché gli studi clinici nel campo della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per malattie rare ereditarie si traducano nella concreta designazione come farmaco orfano e nella conseguente approvazione europea della terapia genica per il deficit di adenosina deaminasi.
Il Sonia Skarlatos Public Service Award
Il premio è intitolato a Sonia Skarlatos, ricercatrice americana scomparsa prematuramente nel 2013. Sonia Skarlatos è riconosciuta dalla comunità scientifica come una delle più attive promotrici del settore e per prima ha ricevuto il riconoscimento dall’ASGCT.
Nel 2018, per la prima volta, il premio è assegnato al direttore di una charity e non a un singolo ricercatore riconoscendo l’impatto a livello internazionale delle ricerche supportate da Fondazione Telethon in questo settore.
Fondazione Telethon
Fondazione Telethon è una charity biomedica italiana, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. Da allora ha investito in ricerca quasi 500 milioni di euro e ha finanziato oltre 2620 progetti coinvolgendo oltre 1600 ricercatori coinvolti e studiando più di 570 malattie.
La sua missione è arrivare alla cura delle malattie genetiche rare seguendo l’intera “filiera della ricerca” dalla raccolta fondi, alla selezione e finanziamento dei progetti e all’attività stessa di ricerca. Telethon inoltre collabora con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.
Grazie alla collaborazione con Ospedale San Raffaele e GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon ha reso disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo. Si tratta di Strimvelis ed è destinata al trattamento dell’immunodeficienza ADA-SCID.
