L’intenzione è quella di venire incontro al modo che cambia: l’Fda Commissioner, Scott Gottlieb, ha annunciato dal sito dell’agenzia statunitense l’intenzione di modernizzare la struttura per l’approvazione dei farmaci e le relative procedure. La scienza farmaceutica si è molto evoluta negli ultimi decenni, e secondo Gottlieb oggi sono sempre più frequenti i nuovi candidati farmaci basati su tecnologie avanzate che possono faticare a inserissi in modo preciso in un quadro regolatorio che non riesce a tenere in debito conto tutte le loro opportunità.

Un’organizzazione al passo coi tempi

Secondo quanto reso noto dal sito di Fda, l’innovazione del modello organizzativo dovrebbe portare ad un “appiattimento” della matrice del processo di review regolatoria, a potrebbe passare anche dalla creazione di nuove divisioni “therapeutic-specific. “L’obiettivo è fare in modo che le divisioni di revisione dei farmaci siano focalizzate terapeuticamente sul promuovere la revisione efficiente e nel fornire maggiore leadership scientifica all’accademia, all’industria e ai gruppi dei pazienti. Riteniamo che ciò favorito la collaborazione interna e aumentare lo scambio scientifico esterno”, ha sottolineato Scott Gottlieb dal sito di Fda.
I cambiamenti dovrebbero riguardare in modo particolare il Center for Drug Evaluation and Research (CDER) dell’agenzia americana, e nello specifico l’Office of New Drugs, con l’obiettivo di giungere alla piena valorizzazione degli scienziati e dei medici che vi operano, che potranno usufruire di tutti gli strumenti più moderni a sostegno delle scienze regolatorie. Uno degli obiettivi annunciati da Gottlieb vede la capacità dell’ente regolatorio di emettere linee guida molto più specifiche per le diverse categorie di prodotti. “Svilupperemo centinaia di nuove linee guida cliniche e faremo in modo di mantenerli aggiornati per riflettere le ultime novità scientifiche”, ha annunciato Gottlieb, secondo il quale i cambiamenti potrebbero anche permettere ai revisori di Fda di avere più tempo per fornire feedback agli sponsor degli studi clinici. Questi ultimi verrebbero coinvolti prima lungo lo sviluppo del prodotto in modo da assicurare il design ottimale degli studi. Un ruolo più attivo dovrebbe anche essere destinato agli attori esterni, tra cui le organizzazioni dei pazienti, oltre agli specialisti delle varie aree terapeutiche, ai ricercatori accademici e ai partner regolatori, incluse le altre agenzie.

Un iter di sviluppo sempre più complesso

L’altra faccia della medaglia delle nuove opportunità terapeutiche offerte dalla scienza che avanza è data da percorsi di sviluppo sempre più complessi, che spesso non rientrano nelle tre fasi canoniche dello sviluppo clinico. L’Fda Commissione ha ricordato nella sua comunicazione gli approcci regolatori innovativi messi in atto dall’ente americano per riflettere questa complessità, a partire da quelli adaptive basati sul seamless trial design, i master protocol o le approvazioni “tissue agnostic”. Anche il ricorso al modelling e alle simulazioni è oggi fortemente supportato dall’agenzia, insieme alla real-world evidence sia prima che dopo l’approvazione del farmaco. Dal quadro prefigurato da Gottlieb non può mancare una raccolta e valutazione dei dati clinici più moderna nei metodi e più rigorosa sul piano scientifico. “Ma altre caratteristiche della nostra modernizzazione ci richiedono anche di cambiare il modo con cui configuriamo la struttura e la funzione del nostro processo di revisione di questa informazione”, sottolinea l’Fda Commissioner.

Verso un processo di revisione integrato

L’obiettivo finale di Gottlieb è giungere all’integrazione delle diverse discipline scientifiche attorno al processo di revisione comune attorno a cui tutte ruotano, anche attraverso la disponibilità di un template comune per la review in modo tale da facilitare lo sforzo collaborativo. Questa revisore del modus operandi dell’agenzia dovrebbe portare, nelle intenzioni del suo responsabile, a una migliore organizzazione anche per quanto risulta la stesura dei memo delle review, fondamentali per documentare l’iter seguito dallo staff interno. La stima avanzata da Scott Gottlieb indica un miglioramento atteso di almeno il 20% nell’efficienza dei processi interni di Fda.

La roadmap della riorganizzazione è stata illustrata in un editoriale a firma della direttrice del CDER, Janet Woodcock, che ha identificato la rivoluzione genomica, la crescente disponibilità di terapie mirate, l’avvento dei dati digitali e delle combinazioni complesse di farmaci, il maggiore coinvolgimento dei pazienti e la globalizzazione dello sviluppo farmaceutico e la conseguente armonizzazione degli standard regolatori quali i fattori alla base delle modifiche che Fda intende apportare nella propria struttura.
Tra le azioni prefigurate da Woodcock vi è l’invenzione di Fda di assumere i migliori talenti scientifici in molte discipline in modo da aumentare la leadership scientifica dell’ente, che si troveranno poi a collaborare tra loro in team multidisciplinari all’interno dell’organizzazione dell’Office of New Drugs (OND), che conta più di mille collaboratori. La rete interna si estende alle collaborazioni tra l’OND e gli altri uffici di Fda, tra cui l’Office of Translational Sciences (OTS), l’Office of Surveillance and Epidemiology (OSE) e l’Office of Pharmaceutical Quality (OPQ), tutte giocate nell’ottica di giungere a un “integrated assessment”.
L’Office of New Drugs sarà anche il gestore di tutte le attività di project management, per garantire l’eccellenza operativa e superare l’attuale organizzazione in 19 diverse divisioni che regolano i farmaci dai diversi punti di vista “Una organizzazione con un processo”, scrive Janet Woodcock nel suo editoriale: una sfida che non può non passare anche dal miglioramento delle procedure di gestione della conoscenza, che dovrebbe passare attraverso un miglioramento delle capacità IT e di accesso all’informazione conservata dall’Agenzia, inclusa quella relativa alle procedure già concluse. Gli uffici preposti a supervisionare le divisioni di review, inoltre, dovrebbe diventare nove dai cinque attuali; le divisioni stesse dovrebbero diventare trenta, dalle diciannove attuali.
Un’altra azione annunciata da Woodcock dovrebbe vedere la creazione di un unico framework per la sorveglianza post-vendita, che consenta di meglio valutare rischi e benefici dei nuovi farmaci. La voce dei pazienti dovrebbe venir presa in considerazione attraverso un approccio di sviluppo dei nuovi prodotti di tipo patient-focused.

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