È stato Approvato da AIFA lenalidomide per il mieloma multiplo di nuova diagnosi dopo trapianto. La terapia di mantenimento con lenalidomide, infatti, ha dimostrato di prolungare di oltre 2 anni sia la sopravvivenza libera da progressione (PFS) che la sopravvivenza globale (OS), estendendo il beneficio offerto dal trapianto e ritardando la ricaduta.
Celgene Italia annuncia che l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha autorizzato la rimborsabilità di lenalidomide (Revlimid®) come monoterapia di mantenimento nei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) (G.U. n. 119 del 24 maggio 2018).
Lenalidomide è stato riconosciuto da AIFA per il valore di farmaco innovativo in questa nuova indicazione. È il primo e a oggi l’unico farmaco approvato dall’EMA (European Medicines Agency) per la terapia di mantenimento del mieloma multiplo post-trapianto.
Il trapianto di cellule staminali autologhe rappresenta la terapia d’elezione per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi. La terapia di mantenimento con lenalidomide massimizza gli effetti del trapianto e ne prolunga i benefici, consentendo di ritardare la progressione e prolungando infine la sopravvivenza globale.
«Il trapianto autologo di cellule staminali rimane ancora oggi la terapia di prima scelta per i pazienti con mieloma multiplo all’esordio – spiega Vittorio Montefusco, dirigente medico del Dipartimento di Ematologia INT, Fondazione IRCCS Istituto Tumori di Milano. – Avere una terapia dopo il trapianto come lenalidomide rappresenta un importante passo avanti per questi pazienti. L’aspetto interessante è la combinazione del trapianto con i farmaci, opzione che garantisce il massimo in termini di risposta della malattia in quanto unisce la potenza del trapianto alla potenza del farmaco».
L’approvazione EMA dell’indicazione terapia di mantenimento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi dopo trapianto si basa sui dati dei trial CALGB 100104 e IFM 2005-02. Da questi studi è infatti emerso un beneficio significativo nei pazienti in terapia di mantenimento con Lenalidomide rispetto ai pazienti che non hanno ricevuto una terapia di mantenimento in termini sia di sopravvivenza libera da progressione (PFS) sia di sopravvivenza globale (OS). In particolare, i dati, pubblicati da Philip L. McCarthy nel luglio 2017 sul Journal of Clinical Oncology hanno evidenziato:
- PFS superiore di 2 anni e 5 mesi (52,8 vs 23,5 mesi),
- OS superiore di 2 anni e 1 mese (111 vs 86,9 mesi; cut-off febbraio 2016).
Lenalidomide ha dimostrato di essere in grado di conservare nel tempo la risposta ottenuta e, allo stesso tempo, prolungare la remissione e la sopravvivenza senza impattare sulla qualità di vita.
«La terapia di mantenimento con lenalidomide ha ridotto di circa il 50% il rischio di ricaduta del mieloma multiplo e ha aumentato del 12% la probabilità di sopravvivenza a 7 anni dei pazienti così trattati che, con un più prolungato periodo di osservazione, hanno beneficiato di un prolungamento di circa 2 anni della sopravvivenza rispetto ai pazienti che non hanno ricevuto il farmaco – dichiara Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università degli Studi di Bologna. – Inoltre, lenalidomide è una terapia orale che può essere assunta a domicilio, con un buon profilo di tollerabilità nella maggior parte dei pazienti».
«Il mieloma multiplo ha un decorso cronico nella maggior parte dei casi – afferma Maria Teresa Petrucci, dirigente medico di primo Livello del Dipartimento di Ematologia dell’Università Sapienza di Roma – caratterizzato da fasi di attività della malattia e da fasi di remissione. Negli ultimi anni abbiamo assistito a un prolungamento delle fasi di remissione grazie alla disponibilità di nuovi farmaci in grado di indurre risposte più profonde e durature».
Grazie agli sforzi della ricerca nello sviluppo di farmaci sempre più efficaci e innovativi, quindi, i pazienti hanno migliori prospettive di trattamento e, conseguentemente, di vita.
«La storia di Celgene si fonda sulla ricerca nel mieloma multiplo. In oltre 30 anni abbiamo cambiato il paradigma di trattamento con una classe di farmaci orali, gli immunomodulanti, che rappresenta il cardine della terapia per questa patologia e ha pertanto contribuito a migliorare sopravvivenza e controllo a lungo termine della malattia – commenta Jean-Yves Chatelan, vicepresidente e amministratore delegato di Celgene Italia. – Da quando lenalidomide è stato approvato per la prima volta in Europa nel 2007 per il trattamento del mieloma multiplo recidivato, abbiamo costantemente collaborato con la comunità medica per fare in modo che tutti i pazienti potessero trovare beneficio dal farmaco. Oggi siamo orgogliosi di poter scrivere un nuovo capitolo per i pazienti sottoposti a trapianto, che prima non avevano a disposizione altre opzioni terapeutiche».
Lenalidomide (Revlimid) per il mieloma multiplo
Revlimid come monoterapia è indicato per la terapia di mantenimento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali.
Lenalidomide in regime terapeutico di associazione è indicato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo non precedentemente trattato che non sono eleggibili al trapianto.
Revlimid, in associazione con desametasone, è indicato per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo sottoposti ad almeno una precedente terapia.
I farmaci immunomodulanti di Celgene
I farmaci immunomodulanti (IMiDs®) sono small molecule disponibili per via orale mirate al trattamento di alcuni tumori del sangue. Si ipotizza che gli IMiD abbiano molteplici meccanismi d’azione. Essi hanno dimostrato di aumentare:
- attivazione e proliferazione delle cellule T,
- proliferazione della proteina IL-2,
- attività dei linfociti T CD8+ effettori.
e di influire su stimolazione ed espressione delle cellule natural killer (NK). Oltre alle proprietà immunomodulanti, si ipotizza che gli IMiD abbiano capacità tumoricida e antiangiogenica.
