È stato approvato in Italia ocrelizumab per la sclerosi multipla come trattamento precoce della forma recidivante e della forma primariamente progressiva.

È stato approvato in Italia ocrelizumab per la sclerosi multipla come trattamento precoce della forma recidivante e della forma primariamente progressiva
Sclerosi multipla: approvato in Italia ocrelizumab, prima terapia a elevata efficacia e sicurezza per il trattamento precoce delle forme recidivanti e primariamente progressive

Ocrelizumab, una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della sclerosi multipla, è ora disponibile in Italia a carico del SSN. La molecola ha infatti ricevuto l’approvazione di AIFA per la rimborsabilità in fascia H ed è erogabile soltanto in ambito ospedaliero, come pubblicato in Gazzetta Ufficiale. L’utilizzo in Italia di ocrelizumab è possibile grazie al percorso di studi e di sperimentazioni che ne hanno dimostrato il potenziale terapeutico e in seguito all’approvazione da parte dell’EMA nel gennaio 2018, che ne hanno riconosciuto i benefici per la comunità delle persone con sclerosi multipla.

In Italia sono quasi 118.000 le persone con sclerosi multipla. Ogni anno, inoltre, si registrano 3.400 nuove diagnosi, quasi una ogni tre ore, che nella maggior parte dei casi interessano persone tra i 20 e i 40 anni con una frequenza oltre due volte superiore nelle donne. La patologia può manifestarsi in diverse forme, principalmente quella a ricadute e remissioni e quella progressiva, rispettivamente nell’85% e nel 15% dei casi. La sclerosi multipla implica complicazioni fisiche che nell’80% dei casi portano a forme anche gravi di disabilità. Queste impattano in maniera rilevante sulla vita e sulla quotidianità delle persone colpite: 1 persona su 2 evidenzia che i sintomi le hanno impedito di svolgere il lavoro per cui era qualificata o che avrebbe voluto svolgere, 1 paziente su 3 dichiara di essere stato costretto a lasciare il lavoro a causa della patologia, 1 su 5 ha difficoltà a integrarsi e a vivere nella società.

dati sull’efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di ocrelizumab sono coerenti con il suo profilo beneficio-rischio favorevole sia per la sclerosi multipla recidivante (SMR) sia per la forma primariamente progressiva (SMPP). Ocrelizumab, quindi, può essere impiegato, con importanti benefici, fin dalle fasi precoci della patologia.

Da un’analisi condotta sul periodo di estensione in aperto degli studi, inoltre, è emerso che quattro anni di trattamento continuo con ocrelizumab hanno comportato nella SM recidivante una riduzione sostenuta dell’attività di malattia sottostante.Tale riduzione è stata osservata anche nei pazienti che sono stati trattati con ocrelizumab per due anni, a seguito di un precedente trattamento di due anni con interferone.

Nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare di sette anni l’insorgenza della necessità di impiegare la sedia a rotelle.

Due nuovi studi di fase IIIb su ocrelizumab nella SMPP utilizzeranno, inoltre, nuovi end-point per valutare la funzione dell’arto superiore e la progressione della disabilità.

«Si tratta di una vera rivoluzione copernicana: questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla – spiega Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano. – Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. Queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la loro guaina mielinica, causa dei sintomi associati alla sclerosi multipla. I dati ottenuti nell’ambito degli studi registrativi hanno dimostrato l’elevata potenza del farmaco, la cui efficacia è risultata superiore a quella dell’interferone b-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione, nel ridurre l’attività clinica e sub-clinica di malattia. Ocrelizumab grazie al suo profilo peculiare di efficacia e sicurezza viene a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla e nello stesso tempo costituisce il primo ed unico trattamento per le forme primariamente progressive».

«Spesso il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali – spiega Carlo Pozzilli, professore ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Roma “Sapienza” e direttore del centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma – Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza. Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili. Alla luce di queste caratteristiche, credo che ocrelizumab apporti un importante cambiamento per le persone con sclerosi multipla, sia per il rallentamento della progressione della patologia sia per un miglioramento della loro qualità di vita in generale».

«La disponibilità di ocrelizumab in regime di rimborsabilità rappresenta un ulteriore passo in avanti e un importante riconoscimento delle autorità regolatorie che consentirà a migliaia di persone con sclerosi multipla di beneficiare di questo trattamento innovativo. – spiega Francesco Patti, professore associato di Neurologia presso Università di Catania, Responsabile Centro Sclerosi Multipla Policlinico “G. Rodolico” dell’Azienda Ospedaliera-Universitaria Policlinico V. Emanuele e Responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN) – La sostenibilità di ocrelizumab è il frutto di un percorso condiviso da tutti gli attori coinvolti e di un forte commitment per rendere immediatamente utilizzabile da tutte le persone con sclerosi multipla una terapia che determina benefici concreti. È imprescindibile, però, che si cerchi di garantire sin da subito e a tutti i pazienti un accesso al farmaco senza disparità tra le varie Regioni: nell’ottenimento di questo obiettivo, saranno proprio i decisori regionali a giocare un ruolo centrale».

Roche ha in programma di continuare il proprio impegno nei confronti delle persone con SM avviando due nuovi studi globali di fase IIIb che valuteranno con nuovi end-point l’efficacia di ocrelizumab in un numero elevato di persone con diverse forme di SM progressiva, comprese le forme più avanzate di SMPP e lo spettro completo della SM progressiva (sclerosi multipla primariamente progressiva – SMPP, e sclerosi multipla secondariamente progressiva – SMSP).

L’obiettivo di questi studi è migliorare la comprensione clinica della progressione della SM e preservare la funzionalità degli arti superiori nelle persone con SM progressiva.

Lo studio ORATORIO-HAND valuterà la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di ocrelizumab nelle persone con SMPP più avanzata (EDSS tra 3 e 8).

Lo studio CONSONANCE valuterà l’efficacia di ocrelizumab nello spettro completo della SM progressiva (sclerosi multipla primariamente progressiva – SMPP, e sclerosi multipla secondariamente progressiva – SMSP). Misurerà l’efficacia a lungo termine di ocrelizumab nella SM progressiva impiegando nuovi endpoint compositi di disabilità, tra cui l’assenza di evidenza di progressione e l’assenza di evidenza progressione o di attività di malattia, oltre a un’ampia gamma di outcome rilevanti per i pazienti e ai parametri avanzati di risonanza magnetica.

«L’impegno di Roche ha consentito di rendere disponibile anche in Italia questa nuova soluzione terapeutica che costituirà, coniugando l’elevata efficacia al profilo di sicurezza favorevole, una vera svolta nel trattamento della sclerosi multipla. – dichiara Maurizio de Cicco, Presidente e Amministratore Delegato di Roche Italia – Ad ocrelizumab, rimborsato in Italia dopo soli 9 mesi dall’approvazione EMA, è stata di recente riconosciuta la forte innovatività da una prestigiosa giuria di farmacologi, con il conferimento del Prix Galien Italia 2018 per la categoria ‘farmaci biologici’. Siamo davvero orgogliosi di poter introdurre in Italia un trattamento che sarà un’arma importante per tante persone che conducono quotidianamente la propria personale battaglia contro la sclerosi multipla, anche per chi ad oggi non aveva a disposizione una cura riconosciuta dalle autorità regolatorie».

Ocrelizumab

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina e all’assone. Sulla base di studi preclinici, ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.

Ocrelizumab viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi. La prima somministrazione viene effettuata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra. Le successive somministrazioni avvengono con infusione singola da 600 mg.

Sicurezza ed efficacia

L’efficacia e la sicurezza di ocrelizumab nella sclerosi multipla sono state valutate in tre studi di fase III: OPERA I e OPERA II condotti in pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR), e ORATORIO condotto in pazienti adulti con sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP).

 

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