La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’inibitore multichinasico orale sorafenib per il trattamento dei pazienti con tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-­iodio. Sorafenib è stato approvato dalla FDA in seguito a revisione prioritaria, una procedura riservata ai farmaci in grado di offrire importanti miglioramenti nel trattamento, rispetto alle opzioni terapeutiche disponibili e, a oggi, è il primo e unico trattamento approvato in USA per questa forma di tumore. L’approvazione è basata sui dati dello studio di fase 3 Decision (study of sorafenib in locally advanced or metastatIc patients with radioactive Iodine refractory thyroid cancer), uno studio internazionale, multicentrico, controllato verso placebo, nel quale il farmaco ha dimostrato di aumentare significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia rispetto al placebo. Nel trial sono stati arruolati 417 pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide, localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio­iodio, che non avevano ricevuto in precedenza trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin­chinasi, anticorpi monoclonali anti VEGF o anti recettori del VEGF o altre target therapy per il tumore della tiroide. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg di sorafenib per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il placebo (210 pazienti). L’analisi dei dati ha rivelato una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib verso pazienti trattati con placebo. Il tempo di sopravvivenza libera da progressione mediano è stato di 10,8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib verso 5,8 mesi nei pazienti trattati con placebo. La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano­piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, fatica, ipertensione e rash. In Europa, sorafenib è approvato per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC) e per il trattamento dei pazienti con tumore del rene avanzato (RCC) che hanno fallito terapie a base di interferone o interleuchina 2, o che non sono considerati idonei a queste terapie.