Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato che lo studio clinico di Fase 3 Odyssey Giappone sulla terapia sperimentale Praluent® (alirocumab) Iniezione ha raggiunto l’endpoint primario.
Lo studio Odyssey Giappone ha coinvolto 216 pazienti giapponesi con ipercolesterolemia e alto rischio cardiovascolare e/o con una forma ereditaria di colesterolo alto nota come ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) e ha valutato alirocumab (n = 144) rispetto a placebo (n = 72), entrambi in aggiunta alla terapia standard, in pazienti che non potevano raggiungere il loro obiettivo di LDL-C, come definito dalle linee guida della Japan Atherosclerosis Society nonostante trattamenti ipolipemizzanti che includevano le statine. Il valore medio di C-LDL al basale era 141,2 mg/dl. I pazienti sono stati inizialmente randomizzati a ricevere 75 mg alirocumab o placebo ogni due settimane. I pazienti di entrambi i gruppi hanno ricevuto le statine, con o senza altre terapie ipolipemizzanti.
Alla settimana 24, i pazienti nel gruppo alirocumab presentano una riduzione media maggiore del 64% rispetto al basale nel loro colesterolo LDL (LDL-C), se aggiunto a standard di cura tra cui statine, rispetto al livello di cura da sola (p <0,0001). I pazienti sono stati avviati sulla dose più bassa di 75 mg, con la possibilità di regolare la loro dose a 150 mg se non avessero raggiunto il loro obiettivo di LDL-C (come definito dalle linee guida JAS) alla settimana 8. Alla settimana 24, il 97% dei pazienti nel gruppo trattati con alirocumab ha raggiunto l’obiettivo terapeutico di LDL-C, rispetto al 10% dei pazienti trattai con placebo (p <0,0001). Il 99% dei pazienti trattati con alirocumab è rimasto sul dosaggio più basso; due pazienti hanno richiesto un aggiustamento alla dose più alta.
Gli eventi avversi più comuni (che si sono verificati in almeno il 5% dei pazienti nel gruppo alirocumab) sono stati nasofaringite, reazioni al sito di iniezione e mal di schiena.
Alirocumab è un anticorpo monoclonale interamente umano mirato contro la proteina PCSK9 (proprotein convertasi subtilisina / Kexin tipo 9), una sostanza prodotta dal fegato che interferisce con i recettori del colesterolo LDL.
Il 9 giugno 2015, l’Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) della US Food and Drug Administration (FDA) ha raccomandato l’approvazione di Praluent. Inoltre, l’autorizzazione alla commercializzazione per alirocumab nell’Unione Europea è attualmente in fase di revisione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
La sicurezza e l’efficacia di alirocumab non sono state pienamente valutate da una qualsiasi autorità di regolamentazione.
