Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato che lo studio clinico di┬áFase 3┬áOdyssey Giappone sulla terapia sperimentale Praluent┬« (alirocumab) Iniezione ha raggiunto l’endpoint primario.

Colesterolo LDL ipercolesterolemia
Alirocumab ha raggiunto l’endpoin primario della riduzione del colesterolo LDL, come raccomandato dalle linee guida giapponesi, nello studio Odyssey Giappone

Lo studio Odyssey Giappone ha coinvolto 216 pazienti giapponesi con ipercolesterolemia e alto rischio cardiovascolare e/o con una forma ereditaria di colesterolo alto nota come ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) e ha valutato alirocumab (n = 144) rispetto a placebo (n = 72), entrambi in aggiunta alla terapia standard, in pazienti che non potevano raggiungere il loro obiettivo di LDL-C, come definito dalle linee guida della Japan Atherosclerosis Society nonostante trattamenti ipolipemizzanti che includevano le statine. Il valore medio di C-LDL al basale era 141,2 mg/dl. I pazienti sono stati inizialmente randomizzati a ricevere 75 mg alirocumab o placebo ogni due settimane. I pazienti di entrambi i gruppi hanno ricevuto le statine, con o senza altre terapie ipolipemizzanti.

Alla settimana 24, i pazienti nel gruppo alirocumab┬ápresentano┬áuna riduzione media maggiore del 64%┬árispetto al basale nel loro colesterolo LDL (LDL-C), se aggiunto a standard di cura tra cui statine, rispetto al livello di cura da sola (p <0,0001). I pazienti sono stati avviati sulla dose pi├╣ bassa di 75 mg, con la possibilit├á di regolare la loro dose a┬á150 mg se non avessero raggiunto il loro obiettivo di LDL-C (come definito dalle linee guida JAS)┬áalla settimana 8. Alla settimana 24, il 97%┬ádei pazienti nel gruppo trattati con┬áalirocumab ha raggiunto l’obiettivo terapeutico di LDL-C, rispetto al 10% dei pazienti trattai con┬áplacebo (p <0,0001). Il 99%┬ádei pazienti trattati con alirocumab ├Ę rimasto sul dosaggio pi├╣ basso; due pazienti hanno richiesto un aggiustamento alla dose pi├╣ alta.

Gli eventi avversi più comuni (che si sono verificati in almeno il 5% dei pazienti nel gruppo alirocumab) sono stati nasofaringite, reazioni al sito di iniezione e mal di schiena.

Alirocumab ├Ę┬áun anticorpo monoclonale interamente umano mirato contro la proteina PCSK9 (proprotein convertasi subtilisina / Kexin tipo 9), una sostanza prodotta dal fegato che interferisce con i recettori del colesterolo LDL.

Il 9 giugno 2015, l’Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) della US Food and Drug Administration (FDA) ha raccomandato l’approvazione di Praluent. Inoltre, l’autorizzazione alla commercializzazione┬áper alirocumab┬ánell’Unione Europea ├Ę attualmente in fase di revisione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).

La sicurezza e l’efficacia di alirocumab┬ánon sono state pienamente valutate da una qualsiasi autorit├á di regolamentazione.