Pomalidomide (Imnovid®) ha ottenuto da AIFA la rimborsabilità in Italia come terapia orale innovativa per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario, sottoposti ad almeno due precedenti regimi terapeutici, comprendenti sia lenalidomide sia bortezomib e con dimostrata progressione della malattia durante l’ultima terapia. Lo ha annunciato Celgene in un comunicato stampa.
«La quasi totalità dei pazienti con mieloma multiplo sono a rischio di recidiva, ovvero la loro malattia potrebbe progredire nonostante la risposta iniziale al trattamento, e molti manifestano resistenza a diverse terapie» spiega Fabrizio Pane, presidente della Società Italiana di Ematologia. «Le numerose ricadute rendono necessaria la disponibilità di nuove terapie per un miglior controllo della patologia, specie nelle sue forme refrattarie alle cure».
«L’aspetto interessante di Imnovid (pomalidomide)» sottolinea Antonio Palumbo, Divisione Universitaria di Ematologia Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino «è il suo meccanismo d’azione che, insieme al beneficio clinico dimostrato in un gruppo di pazienti che non dispongono di valide alternative terapeutiche, ha fatto sì che la molecola sia stata definita innovativa dall’Agenzia Italiana del Farmaco. Il farmaco agisce infatti su due fronti: da una parte, sul tumore con un’attività tumoricida; dall’altra parte, sul sistema immunitario con un’attività immunomodulatoria, così da favorire la risposta immunitaria contro le cellule tumorali. Imnovid ha dimostrato una rilevante efficacia anche in pazienti resistenti alla lenalidomide».
Pomalidomide
Pomalidomide (Imnovid) è un immunomodulatore orale (IMiD) con un meccanismo d’azione multimodale basato su tre effetti principali:
- azione diretta contro le cellule del mieloma,
- inibizione dello stroma,
- immunomodulazione.
L’approvazione da parte di AIFA di pomalidomide arriva dopo la decisione favorevole della Commissione Europea che ha approvato Imnovid, in associazione a desametasone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario, sottoposti ad almeno due precedenti regimi terapeutici, comprendenti sia lenalidomide sia bortezomib e con dimostrata progressione della malattia durante l’ultima terapia.
Pomalidomide ha ottenuto la designazione di farmaco orfano l’8 ottobre 2009 e l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea nell’agosto 2013.
La decisione della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio MM-003, studio multicentrico di fase III, randomizzato, in aperto. Lo studio, pubblicato su The Lancet Oncology nell’edizione di ottobre 2013, è stato condotto su 455 pazienti e ha confrontato l’uso della pomalidomide per via orale associato a desametasone a basse dosi (n=302) rispetto a desametasone ad alte dosi (n=153) in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario. Il protocollo prevede che tutti i pazienti siano trattati sia con bortezomib che con lenalidomide prima di essere arruolati nello studio. L’endpoint primario dello studio (sopravvivenza libera da progressione – PFS) è risultato significativamente superiore nel gruppo trattato con pomalidomide e desametasone a basse dosi (4 mesi) rispetto al gruppo trattato con desametasone ad alte dosi (1,9 mesi). Anche la sopravvivenza totale, endpoint secondario dello studio, è risultata significativamente maggiore per pomalidomide e desametasone a basse dosi (12,7 mesi) rispetto a desametasone ad alte dosi (8,1 mesi).
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