Bayer ha ottenuto la classe C non negoziata, “classe C (nn)”, da AIFA per Bay 81-8973 (octocog alfa), farmaco per il trattamento dell’emofilia A nei pazienti di tutte le fasce d’età.
Bay 81-8973 è un fattore VIII ricombinante, non modificato, a catena intera. Negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti con Emofilia A, quando usato in regime di profilassi due o tre volte a settimana.
«Questa approvazione è un ulteriore passo avanti nel nostro lungo percorso per portare terapie innovative sul mercato – dice Franco Pamparana, direttore Medico di Bayer Pharmaceuticals. – Siamo entusiasti di lanciare Bay 81-8973 come nuova opzione di trattamento per i pazienti con Emofilia A. Con questo farmaco Bayer conferma l’impegno a lungo termine nei confronti della comunità emofilica».
«Bay 81-8973 rappresenta un passo in avanti nella cura dell’emofilia – aggiunge Elena Santagostino, responsabile dell’unità operativa emofilia, presso l’IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e coordinatrice del programma di studi Leopold in Italia – Gli studi clinici registrativi del programma Leopold sono stati condotti in un’ampio ed eterogeneo gruppo di persone con Emofilia A e hanno dimostrato che Bay 81-8973 può essere utilizzato non solo tre volte alla settimana, ma anche, in alcune fasce di pazienti, due volte alla settimana».
Il programma di sviluppo clinico di Bay 81-8973
L’approvazione si è basata sui risultati del Programma di Sviluppo Clinico LEOPOLD (Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease). Il programma si compone di tre studi clinici multinazionali disegnati per valutare la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di Bay 81-8973. Nel complesso queste sperimentazioni hanno valutato Bay 81-8973 in più di 200 fra bambini ed adulti con Emofilia A grave, provenienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.
Bay 81-8973 si aggiunge al portafoglio di Bayer in ematologia che già include rFVIII FS, attualmente sul mercato in più di 70 paesi nel mondo, e che vede in pipeline anche il fattore VIII ricombinante long-acting. Bayer sta inoltre valutando, sia in sviluppo preclinico, sia nelle prime fasi di sviluppo clinico, approcci terapeutici alternativi, tra cui la terapia genica del fattore VIII e il blocco della via inibitoria del fattore tissutale (Tissue Factor Pathway Inhibitor –TFPI), per l’emofilia e per altri disordini ematologici.
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