Grünenthal e Abiogen Pharma hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) americana ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy a neridronato per la Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS).
Neridronato è un farmaco sperimentale per il trattamento della CRPS, una patologia orfana, grave e debilitante. È una delle condizioni più dolorose che un paziente possa provare.
La Breakthrough Therapy Designation dell’FDA mira a rendere più veloce lo sviluppo e la revisione delle terapie dirette al trattamento di malattie gravi o che rappresentano una minaccia per la vita di chi ne è affetto. Se queste terapie hanno dato prove precoci di potenziali benefici clinici in queste patologie, La Breakthrough Therapy Designation assicura che i pazienti le possano ricevere il prima possibile.
La Breakthrough Therapy Designation per neridronato è supportata dai risultati di uno studio clinico di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo. Lo studio ha dimostrato una riduzione significativa nel dolore e nei sintomi della CRPS-I, attraverso l’utilizzo di una cura a base di neridronato.
«Il grande peso per i pazienti affetti da CRPS ci spinge ogni giorno a fornire loro dei benefici reali – afferma Klaus-Dieter Langner, Chief Scientific Officer di Grünenthal – È incoraggiante vedere che l’FDA riconosce la pressante necessità di nuovi trattamenti per i pazienti affetti da CRPS e abbia concesso al neridronato la designazione di Breakthrough Therapy. Questo sostiene i nostri sforzi per sviluppare un’opzione terapeutica efficace per questi pazienti. Ci impegniamo, a fianco della FDA, per poter fornire il Neridronato ai pazienti con CRPS nel più breve tempo possibile».
«Siamo molto lieti di vedere come la collaborazione continuativa con Grünenthal, su una molecola nata nel nostro Centro di Ricerca, stia evolvendo e desideriamo che il nostro rapporto continui – dichiara Massimo Di Martino, Presidente e CEO di Abiogen Pharma – Lavorare per migliorare la vita dei pazienti affetti da SDRC è molto gratificante e ci impegniamo a fare tutto il possibile per dare supporto agli sforzi di Grünenthal».
Neridronato
Neridronato (o acido neridronico) è un aminobifosfosfonato sperimentale in fase III di sviluppo. È una nuova entità clinica (New Chemical Entity, NCE) non approvata negli Stati Uniti d’America. Ha ricevuto, da parte della FDA, la designazione Fast Track nel mese di Agosto 2015 e la designazione di farmaco orfano nel mese di marzo 2013.
Neridronato è stato scoperto e sviluppato da Abiogen Pharma, Pisa, Italia.
Abiogen ha ceduto la licenza per lo sviluppo e la commercializzazione nel Nord America e Sud America all’azienda americana NovaPharm Therapeutics; Grünenthal ha ottenuto questi diritti nel 2013.
La sindrome da dolore regionale complesso (CRPS)
La Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS), nel passato conosciuta come Distrofia Simpatica Riflessa (DSR), è una patologia debilitante caratterizzata da dolore severo, continuo, bruciante o pulsante, spesso presente ad una estremità, in seguito a una lesione o ad un intervento chirurgico. L’eccessivo dolore è accompagnato da una modifica nel colore della pelle, nella temperatura e/o da gonfiore/edema. È un dolore persistente ed è classificato come la forma più grave di dolore cronico presente oggi nel McGill Pain Index. La CRPS porta alla perdita di funzionalità fisica e può risultare in una disabilità significativa e, talvolta, permanente. Ad oggi, non esistono trattamenti approvati da FDA o EMA per i pazienti affetti da CRPS.
