L’efficacia di tofacitinib per la colite ulcerosa è stata valutata in uno studio internazionale pubblicato sul New England Journal of Medicine. Nello studio, tofacitinib per la colite ulcerosa si è dimostrato più efficace del placebo.
Allo studio sulla nuova terapia farmacologica orale ha preso parte Silvio Danese, coordinatore dell’Immuno Center di Humanitas, responsabile del Centro Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali di Humanitas e docente di Humanitas University.
La colite ulcerosa o rettocolite ulcerosa
La rettocolite ulcerosa è una malattia caratterizzata da un’infiammazione dell’intestino che colpisce sempre il retto e che può estendersi anche al resto del colon. Sulle mucose intestinali si formano delle lesioni che provocano i sintomi tipici della malattia, ovvero diarrea e dolori addominali.
«Aver trovato un nuovo farmaco efficace per il suo trattamento – spiega Silvio Danese – è importante dal momento che molti pazienti non rispondono alle terapie in uso o tendono a non farlo dopo un’iniziale risposta positiva».
Tofacitinib
«Tofacitinib – continua Silvio Danese – è una cosiddetta ‘small molecule’, un farmaco di sintesi inibitore di JAK, ovvero in grado di bloccare l’azione di tutti gli enzimi della famiglia Janus Chinasi, enzimi coinvolti nell’attivazione di un processo infiammatorio. L’innovazione terapeutica è che questo rappresenta il primo farmaco orale che blocca numerose citochine (molecole dell’infiammazione) allo stesso tempo, rispetto ai farmaci biologici con anticorpi monoclonali che inibiscono una citochina alla volta».
Negli ultimi anni la ricerca scientifica ne ha sperimentato l’utilizzo anche per il trattamento di altre patologie, dall’artrite reumatoide alla psoriasi. A suggerire per la prima volta che bloccare JAK potesse fermare immunità e infiammazione fuori controllo e causa di malattia è stata Anna Villa, ricercatrice del CNR e direttrice dello Human Genome Lab di Humanitas, in uno studio relativo alle immunodeficienze pubblicato su Cell. Un esempio dell’importanza di “imparare dai pazienti”.
Lo studio su tofacitinib per la colite ulcerosa
Lo studio ha testato gli effetti di tofacitinib su adulti affetti da almeno quattro mesi da colite ulcerosa con diverso grado di severità.
A 598 pazienti sono stati somministrati per via orale 10 mg di tofacitinib al giorno per 8 settimane mentre a 541 pazienti è stato dato un placebo.
593 pazienti che avevano risposto alla terapia sono stati poi assegnati casualmente a tre gruppi. A ciascun gruppo è stato chiesto di assumere due volte al giorno per 52 settimane rispettivamente 5 mg o 10 mg di tofacitinib o un placebo.
Alla conclusione dei test, il farmaco si è dimostrato più efficace del placebo per il trattamento della colite ulcerosa.
In particolare, nella prima fase sono stati riscontrati maggiori tassi di induzione della remissione della malattia dopo le 8 settimane, con guarigione delle mucose intestinali danneggiate e miglioramento della qualità di vita.
La remissione della colite è stata mantenuta anche nella seconda fase della ricerca, dopo 52 settimane, tanto con l’assunzione di 5 mg di tofacitinib quanto con quella di 10 mg.
In Humanitas il primo Centro italiano per le malattie immuno-infiammatorie
Humanitas Immuno Center offre un percorso di cura integrato e multidisciplinare ai pazienti affetti da patologie legate a un malfunzionamento del sistema immunitario. I meccanismi dell’immunità e dell’infiammazione sono infatti legati a malattie fra loro molto diverse, come la rettocolite ulcerosa, la malattia di Crohn, l’asma bronchiale, la psoriasi, l’artrite reumatoide o il lupus, che registrano un’incidenza annua in costante crescita, molte delle quali colpiscono soprattutto le donne.
I pazienti che soffrono di malattie autoimmuni e infiammatorie spesso non sono affetti da una sola di queste patologie: necessitano dunque di una visione integrata e trasversale della propria condizione di salute, oltre che di diagnosi e cure personalizzate e innovative. Per questo Humanitas Immuno Center, concepito in un’ottica di Medicina di precisione, integra la ricerca con le competenze cliniche in Gastroenterologia con Silvio Danese coordinatore del Centro, Pneumologia e Allergologia con Giorgio Walter Canonica, Dermatologia con Antonio Costanzo e Reumatologia con Carlo Selmi.
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