L’FDA ha approvato tocilizumab per l’arterite a cellule giganti (ACG). Tocilizumab è la prima terapia approvata dall’FDA per il trattamento dei pazienti adulti con ACG. Si tratta della sesta indicazione di tocilizumab approvata dall’FDA dal lancio del medicinale nel 2010.
Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato tocilizumab in formulazione sottocutanea per il trattamento dell’ACG.
In precedenza, l’FDA aveva concesso a tocilizumab l’iter di revisione prioritaria (priority review) e la designazione di farmaco innovativo (breakthrough therapy) per il trattamento dell’ACG.
«La decisione dell’FDA implica che i soggetti affetti da arterite a cellule giganti disporranno per la prima volta di un’opzione terapeutica approvata dall’FDA per il trattamento di questa patologia debilitante – ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. – Considerando che per oltre 50 anni non sono stati introdotti nuovi trattamenti, questa approvazione potrebbe rivelarsi una svolta per le persone affette da ACG e per i loro medici».
L’approvazione si basa sugli esiti positivi dello studio GiACTA, volto a valutare tocilizumab in pazienti affetti da ACG.
Lo studio GiACTA su tocilizumab per l’arterite a cellule giganti
Lo studio GiACTA consiste in una sperimentazione di fase III internazionale, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo. L’obiettivo dello studio GiACTA è valutare l’efficacia e la sicurezza di tocilizumab come trattamento per l’ACG. Si tratta della prima sperimentazione clinica di successo condotta sull’ACG. È anche la prima ad avvalersi di regimi steroidei in cieco con dosi e durata variabili. Lo studio multicentrico è stato condotto su 251 pazienti presso 76 centri dislocati in 14 Paesi. L’endpoint primario è stato valutato a 52 settimane.
I risultati hanno evidenziato che tocilizumab, inizialmente somministrato in associazione a un regime steroideo (glucocorticoidi) di sei mesi, ha mantenuto in modo più efficace la remissione nell’arco di 52 settimane (56% nel gruppo trattato con tocilizumab una volta a settimana e 53,1% nel gruppo trattato con tocilizumab una volta ogni due settimane) rispetto a placebo in associazione a una terapia steroidea con riduzione progressiva della dose in 26 settimane (14%) e placebo in associazione a una terapia steroidea con riduzione progressiva della dose in 52 settimane (17,6%).
Tocilizumab per l’artrite
Tocilizumab è l’unico farmaco biologico anti-recettore IL-6 approvato, disponibile in formulazione sia endovenosa (IV) sia sottocutanea, per il trattamento di pazienti adulti affetti da artrite reumatoide (AR) attiva da moderata a severa. Il farmaco può essere usato in monoterapia o in associazione a metotressato (MTX) nei soggetti adulti intolleranti o che non hanno risposto ad altri farmaci antireumatici.
L’aggiornamento più recente delle linee guida terapeutiche per l’AR della European League Against Rheumatism (EULAR) sottolinea come tocilizumab sia l’unico farmaco biologico ad aver ripetutamente dimostrato la propria superiorità in monoterapia rispetto a MTX o ad altri farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) convenzionali.
Il corposo programma di sviluppo clinico di tocilizumab IV nell’AR ha contemplato cinque studi clinici di fase III. Per questi cinque studi sono stati reclutati oltre 4.000 soggetti affetti da AR in 41 Paesi.
Il programma di sviluppo clinico di tocilizumab per via sottocutanea nell’AR ha incluso invece due studi clinici di fase III. Per questi due studi sono stati reclutati più di 1.800 soggetti affetti da AR in 33 Paesi.
La formulazione IV di tocilizumab è approvata nella maggior parte dei principali Paesi per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare (AIGp) e dell’artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGs) nei bambini di età uguale e superiore a due anni. In Europa, tocilizumab è anche approvato per l’utilizzo nei pazienti affetti da AR severa, attiva e progressiva non pretrattati con MTX. Tocilizumab costituisce parte integrante di un accordo di sviluppo congiunto con Chugai Pharmaceutical. È autorizzato in Giappone dall’aprile del 2005 ed è approvato in 115 Paesi in tutto il mondo.
Studio su tocilizumab per la sclerodermia
Attualmente, tocilizumab è inoltre oggetto d’esame nell’ambito di uno studio di fase III internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo condotto su pazienti affetti da sclerosi sistemica (SS), conosciuta anche come sclerodermia.
Nel giugno 2015, l’FDA ha concesso a tocilizumab la designazione di terapia breakthrough per il trattamento della SS.