Porta la firma dell’FDA Commissioner, Scott Gottlieb, la forte presa di posizione pubblicata lo scorso 28 agosto sul sito della Food and Drug Administration a commento delle nuove politiche che l’amministrazione americana ha annunciato di voler sviluppare per garantire la sicurezza e l’efficacia delle terapie con cellule staminali e rigenerative.
Un nuovo framework di riferimento
La nota FDA annuncia per l’autunno la pubblicazione di un nuovo e comprensivo framework di riferimento per il settore, che dovrebbe permettere una più agevole ed efficiente approvazione dei prodotti, con una procedura semplice e poco costosa accessibile anche dalle piccole aziende e dai singoli medici. L’obiettivo è di fare pulizia degli attori poco corretti e dei prodotti pericolosi per la salute dei pazienti. “Poiché l’Agenzia è responsabile di assicurare che queste terapie sono sicure ed efficaci, non permetterò che queste attività restino non verificate”, scrive Scott Gottlieb, annunciando di aver istituito un nuovo gruppo di lavoro incaricato di perseguire in ogni modo permesso dalla legge qualsiasi clinica che agisca in modo privo di scrupoli.
Al contempo, il responsabile dell’Agenzia regolatoria statunitense ribadisce l’impegno a velocizzare lo sviluppo dei prodotti innovativi e basati su forti evidenze scientifiche. Secondo le anticipazioni, che preannunciano una serie di nuove linee guida, il nuovo framework dovrebbe stabilire in modo chiaro i casi in cui i prodotti di medicina rigenerativa abbiano un complessità tale da farli ricadere sotto l’autorità dell’Agenzia.
La nota FDA preannuncia anche una compliance policy indirizzata agli sviluppatori, a cui verrà concesso un ragionevole periodo di tempo per confrontarsi con l’ente regolatorio e decidere se sia necessario sottoporre una richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio e concordare il percorso necessario all’approvazione. Tra le iniziative annunciate dalla nota vi è anche la completa implementazione della procedura di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation, all’interno della quale potrebbero in futuro ricadere anche alcuni prodotti di terapia genica che alterano in modo permanente il tessuto e producono un beneficio terapeutico sostenuto.
I pericoli di chi agisce in modo disonesto
Il documento cita i casi recenti delle warning letters emesse nei confronti della Stem Cell Clinic di Sunrise (Florida), che utilizzava cellule staminali senza adeguati requisiti di produzione in GMP e di sterilità , e dei prodotti della californiana StemImmune Inc. di San Diego somministrati in una clinica di Beverly Hills. Un caso, quest’ultimo, che ha visto il sequestro di cinque vial di vaccino Vaccinia Virus (vivo), un prodotto non disponibile sul mercato e che di norma è riservato unicamente alle persone ad alto rischio di entrare in contatto con il vaiolo, come i militari. Secondo quanto riportato da FDA, uno solo dei vial era stato parzialmente utilizzato (ciascuno contiene cento dosi di vaccino), gli altri erano per fortuna ancora intatti. FDA esplicita chiaramente, a questo riguardo, la forte preoccupazione sul fatto che StemImmune possa avere ottenuto il vaccino come parte di un trattamento per il cancro non approvato e potenzialmente pericoloso. FDA e lo United States Attorney si stanno già coordinando, annuncia la nota, per richiedere alla giustizia di sequestrare i componenti di prodotti che prevedano l’uso del vaccino Vaccinia Virus come parte di un presunto trattamento antitumorale, che per FDA potrebbe creare rischi sostanziali per la salute dei pazienti.
Molte terapie innovative sono ancora in gran parte sperimentali, sottolinea la nota, e promettono molto per quanto riguarda la cura di malattie attualmente prive d’interventi efficaci. Ma presentano anche molte zone d’ombra, soprattutto per quanto riguarda la comparsa sulla scena di “un piccolo numero di attori poco scrupolosi”, che giocano sulla speranza indotta nei pazienti per promuovere prodotti che in alcuni casi sono “pericolosamente dubbi”. L’accusa mossa dal responsabile dell’ente regolatorio di oltre Atlantico è quella di sfruttare dati scientifici genuini riguardo il potenziale clinico di prodotti sviluppati in modo corretto per indurre un eccessivo ottimismo nei pazienti. Una pratica che per Gottlieb metterebbe a rischio l’intero settore delle terapie avanzate, in quanto l’atteggiamento scorretto di pochi potrebbe tradursi anche nel rallentamento dello sviluppo dei prodotti approcciati in modo corretto. L’avidità e la scarsa responsabilità verso i pazienti sarebbero alla base dei comportamenti scorretti, che promuovono “trattamenti non provati, chiaramente illegali e spesso costosi che offrono poche speranze, o peggio, possono mettere a forte rischio la salute e la sicurezza dei pazienti vulnerabili”.
Il discrimine sottile tra atto medico e prodotto medicinale
La nota dell’FDA sottolinea come sia preciso compito dell’Agenzia tracciare una linea netta tra i trattamenti comprovati e che ricadono nelle aree regolamentate da FDA e le terapie “individualizzate dai chirurghi” e che quindi non sono soggette alla regolamentazione. Scott Gottlieb pone l’accento sulla difficoltà che spesso s’incontra nel distinguere tra un trattamento innovativo inquadrato come prodotto medicinale (quindi soggetto a regolamentazione) e l’atto medico che porta a un trattamento individualizzato, che rientra nella libertà d’azione dei sanitari che hanno in cura il paziente. Un aspetto controverso che FDA è stata chiamata a risolvere su indicazione del Congresso americano.
La nota di FDA cita ad esempio la necessità di prove cliniche più approfondite e una pre-market review prima di un uso in larga scala di metodi che prevedano il prelievo di cellule o tessuti dal paziente, che le riceve poi indietro, nel caso in cui i biomateriali siano soggetti a manipolazioni significative o qualora non siano destinati a svolgere nuovamente le funzioni che avevano in origine. In questi casi, si legge nel documento, vi è grande incertezza sui rischi e benefici del trattamento.
