Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea del farmaco (EMA) ha espresso parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione nel mercato di Rurioctocog alfa pegol per l’emofilia A in adulti e adolescenti con emofilia A.
Se approvato, rurioctocog alfa pegol realizzato sulla base di octocog alfa [Fattore antiemofilico (Ricombinante)], consentirà in profilassi un dosaggio di due volte a settimana così come il trattamento on-demand degli episodi di sanguinamento.
Shire ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea del farmaco (EMA) ha espresso parere favorevole al rilascio dell’autorizzazione all’immissione nel mercato per rurioctocog alfa pegol [Fattore antiemofilico (ricombinante), Pegilato], un fattore VIII ricombinante ad emivita prolungata, per la profilassi e il trattamento on-demand in adulti e adolescenti con emofilia A.
«Questo parere positivo segna un importante passaggio nella strada per fornire ai pazienti europei, adulti ed adolescenti, con emofilia A una nuova opzione di trattamento con un dosaggio di profilassi due volte a settimana, affinché i pazienti ed i loro medici curanti possano gestire l’emofilia A nel modo che trovano maggiormente adatto» – afferma Howard B. Mayer, M.D., SVP e ad-interim Capo della divisione mondiale Ricerca e Sviluppo di Shire.
La sottomissione al CHMP è stata realizzata sulla base di tre studi clinici di Fase III in pazienti con emofilia A:
- uno prospettico, globale, multicentrico, in aperto, non randomizzato, in pazienti dai 12 ai 65 anni;
- uno prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, in pazienti di età pari o inferiore a 12 anni;
- uno di controllo peri-operativo dell’omeostasi con risultati provvisori su 15 pazienti con emofilia A grave sottoposti a procedure chirurgiche.
Il parere positivo del CHMP sarà riesaminato dalla Commissione Europea, che ha l’autorità di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea.
L’emofilia A, riconosciuta come malattia orfana dalla Commissione Europea, è una rara disfunzione del sanguinamento che causa sanguinamenti più lunghi del normale a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII (FVIII) nel sangue.
La gravità dell’emofilia A è determinata dalla quantità di fattore VIII nel sangue. La maggiore severità della malattia, infatti, è associata a minori quantità di fattore.
Oltre la metà dei pazienti con emofilia A sono affetti dalla forma grave della patologia.
Rurioctocog alfa pegol
Rurioctocog alfa pegol, fattore antiemofilico (ricombinante), Pegilato è stato inizialmente approvato come Adynovate® dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti. Successivamente ha ricevuto l’approvazione in Giappone, Canada, e Colombia. In Svizzera è approvato come Adynovi®.
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