Velmanase alfa per la malattia rara alfa mannossidosi riceve il parere positivo del CHMP dell’EMA per l’AIC.
Il Gruppo Chiesi ha annunciato che il CHMP (Committee for Human Medicinal Products) dell’EMA (European Medicines Agency) ha emesso parere positivo, raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di velmanase alfa, con il nome commerciale di Lamzede®, fornendo per la prima volta un trattamento per l’alfa mannossidosi (AM), una malattia rara progressiva e invalidante.
Lamzede è somministrato settimanalmente per via endovenosa per sostituire l’enzima malfunzionante o mancante che causa la malattia.
L’opinione positiva del CHMP è stata emessa secondo la formula delle “circostanze eccezionali”, prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali i tradizionali studi clinici su larga scala non sono eseguibili.
Lamzede è stato studiato in 33 pazienti, sia bambini sia adulti.
Paolo Chiesi, vice presidente del Gruppo Chiesi e Head of R&D, ha commentato:
«L’opinione positiva del CHMP è un traguardo importante per fornire questa opzione terapeutica ai pazienti affetti da alfa mannosidosi in Europa. Vorrei ringraziare tutti i pazienti, le loro famiglie e gli operatori sanitari che hanno partecipato agli studi clinici e tutti i collaboratori di Chiesi e Zymenex che hanno lavorato con passione per rendere Lamzede una realtà clinica. Il Gruppo Chiesi è fortemente impegnato a sviluppare e commercializzare opzioni terapeutiche innovative per i pazienti affetti da malattie rare, come dimostrano le nostre recenti partnership con Horizon pharma plc e Protalix Biotherapeutics».
L’opinione positiva del CHMP è uno degli ultimi passi prima che la Commissione Europea conceda l’autorizzazione all’immissione in commercio. La concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio è prevista per il secondo trimestre 2018.
Velmanase alfa (Lamzede)
Il principio attivo di Lamzede è il velmanase alfa, una forma ricombinante della proteina umana alfa-mannosidasi (codice ATC: A16AB15). Lamzede è una terapia di sostituzione enzimatica che mira a sostituire o supplementare l’alfa-mannosidasi naturale.
L’alfa-mannosidasi è un enzima che partecipa alla degradazione degli oligosaccaridi ricchi in mannosio e, pertanto, previene il loro accumulo in vari tessuti corporei.
Lamzede è somministrato tramite terapia endovenosa settimanale.
Lamzede è stato certificato “farmaco orfano” il 26 Gennaio 2005.
L’indicazione terapeutica del prodotto è “Terapia di sostituzione enzimatica per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti con alfa mannosidosi da lieve a moderata”.
Si suggerisce che Lamzede venga prescritto da medici esperti nella gestione di pazienti con alfa mannosidosi o nella somministrazione di altre terapie di sostituzione enzimatica per disordini da accumulo lisosomiale.
Velmanase alfa è stato inizialmente sviluppato da Zymenex A/S, società scandinava acquisita da Chiesi nel 2013. Con questa acquisizione, Chiesi ha istituito un gruppo di ricerca biotecnologico integrato con sede a Hillerod (Danimarca) e Lidingö (Svezia) incentrato sullo sviluppo di terapie a base di proteine.
Lo sviluppo iniziale di Lamzede è stato supportato anche da un consorzio di ricerca su scala europea ed è stato il primo trattamento sperimentale a ottenere una borsa di ricerca UE per studi clinici precoci nell’ambito del Framework VII (progetto Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).
Raccomandazioni dettagliate per l’uso del prodotto saranno successivamente disponibili nella scheda tecnica di prodotto (SmPC, Summary of Product Characteristics). Questa verrà pubblicata nell’EPAR (European Public Assessment Report). Sarà resa disponibile in tutte le lingue ufficiali dell’Unione Europea dopo l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) da parte della Commissione Europea.
Alfa mannosidosi
L’alfa mannosidosi (AM) è un disordine da accumulo lisosomiale, estremamente raro, di origine genetica. È causato dall’assenza o dal cattivo funzionamento dell’alfa-mannosidasi, un enzima coinvolto nella scomposizione cellulare delle glicoproteine. La mancanza di attività dell’alfa-mannosidasi è dovuta a mutazioni genetiche del gene MAN2B1. Tale mancanza porta quindi al progressivo accumulo di oligosaccaridi non degradati nelle cellule di diversi organi e tessuti.
Il fenotipo clinico più frequente di alfa mannosidosi comprende un’ampia gamma di manifestazioni, tra le quali principalmente:
- alterazioni della morfologia facciale,
- disabilità intellettiva,
- progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche,
- problemi di udito,
- disturbi della parola,
- immunodeficienza e infezioni ricorrenti,
- sintomi psichiatrici,
- anomalie scheletriche.
La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un’aspettativa di vita ridotta.
