Il punto di vista del paziente e la sua esperienza di “viaggio” all’interno della malattia sono sempre più al centro dei modelli più avanzati di sviluppo farmaceutico; è solo il paziente che può definire con esattezza, in ultima istanza, l’esatto rapporto rischio-beneficio di un nuovo approccio terapeutico, ed è quindi importante recepire anche questa voce all’interno delle valutazioni compiute dagli enti regolatori al fine di assicurare la disponibilità di nuovi prodotti in linea con i bisogni e le aspettative dei clienti-pazienti. “Siamo anche consci che le gravi malattie croniche non sono monolitiche. La percezione del paziente su benefici e i rischi delle diverse opzioni di trattamento possono cambiare a seconda dello stadio della malattia, dell’età della sua comparsa, delle terapie alternative disponibili per curarla (se alcuna) e del fatto se una nuova terapia sia in grado di migliorare la capacità del paziente di funzionare normalmente, di rallentare la progressione della malattia o l’impatto su altri aspetti della qualità della vita del paziente”, ha scritto Scott Gottlieb, Commissioner della Food and Drug Administration nell’editoriale che presenta il documento “Benefit-Risk Assessment in Drug Regulatory Decision-Making”.
Un’informazione di prima mano
È quindi importante, al fine di sviluppare strategie terapeutiche sempre più mirate, disporre d’informazioni di prima mano ottenute dai pazienti e comunicate in termini al contempo rigorosi dal punto di vista scientifico e facilmente valutabili e comprensibili da parte dei pazienti stessi. Come fare? La soluzione prospettata da Gottlieb vede al centro dell’attenzione dell’ente regolatorio americano le insight sui benefici per i pazienti ottenibili attraverso le sempre più pervasive tecnologie digitali, prime fra tutte i dispositivi indossabili e le app sanitarie, i sistemi di data analytics e gli algoritmi di machine learning. “I pazienti stanno diventando la driving force dell’industria della ricerca medica”, sottolinea il Commissioner di Fda.
Ricerca traslazionale e comunicazione trasparente
Efficienza della ricerca medica e miglioramento dello sviluppo dei prodotti da essa derivati: la ricerca traslazionale è la prima beneficiaria delle informazioni generate dai pazienti, e che l’ente regolatore americano fin dal 2013 ha cercato d’includere in modo sempre più puntuale e preciso all’interno del suo processo di valutazione del rapporto rischio-beneficio. L’obiettivo è di giungere all’emissione di una nuova linea guida entro giugno 2020 in cui descrivere il contesto del processo decisionale di Fda e il quadro di riferimento (l’Fda Benefit-Risk Framework) all’interno del quale viene condotta la valutazione beneficio-rischio per i nuovi prodotti, incluso come utilizzare i dati relativi all’esperienza dei pazienti. Il tutto nell’ottica di massimizzare la trasparenza dell’intero processo di approvazione dei nuovi medicinali, a beneficio non solo dei pazienti ma più estesamente di tutti gli attori della filiera della cura.
Una maggiore importanza al contesto clinico
Il contesto clinico della malattia è una parte importante della valutazione compiuta da Fda, al di là dei soli dati su rischi e benefici evidenziati dagli studi clinici. Esso deve includere l’analisi della malattia e della sua gravità e il grado di bisogno medico ancora disatteso. Per Fda è necessario giungere a definire il contesto clinico in modo più comprensivo e secondo l’ottica del paziente e dei caregiver che lo assistono. Per giungere a ciò, per Gottlieb vanno ancora individuati i necessari strumenti in grado d’intercettare in modo scientificamente robusto tali voci, obiettivo che Fda sta perseguendo all’interno dell’implementazione delle linee d’indirizzo PDUFA VI e 21st Century Cures (clicca qui per il piano della nuova linea guida).
Tra le azioni principali annunciate da Scott Gottlieb vi è l’organizzazione di incontri pubblici per lo sviluppo farmaceutico volti a individuare modalità più sistematiche per acquisire la prospettiva dei pazienti sulla malattia e i trattamenti disponibili (trovi qui maggi informazioni). Fda pensa anche d’incoraggiare l’organizzazione indipendente da parte delle associazioni dei pazienti o altri stakeholder di tale tipologia di meeting (vedi qui). L’Agenzia americana prevede anche di mettere a disposizione di tutti gli attori interessati di nuovi canali per comunicare i propri input sui processi di sviluppo farmaceutico e regolatorio e per accedere più facilmente alle informazioni da altre fonti (qui maggiori dettagli sul primo Advisory Committee). Gottlieb ha infine annunciato il lancio di programmi pilota e il miglioramento delle policy (vedi qui) per migliorare il design di studi clinici che pongano meno oneri per i pazienti.
