La FDA approva fingolimod per la SMR pediatrica. Si tratta della prima terapia modificante la malattia indicata per questi pazienti.

La nuova approvazione di fingolimod (Gilenya®risponde a un forte bisogno insoddisfatto dei pazienti pediatrici, i quali spesso sperimentano recidive più frequenti rispetto agli adulti con sclerosi multipla (SM).

La FDA approva fingolimod per la SMR pediatrica
Novartis annuncia l’approvazione da parte di FDA di fingolimod come prima terapia modificante la malattia nella sclerosi multipla recidivante pediatrica

Novartis ha annunciato che la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato fingolimod per il trattamento di bambini e adolescenti (dai 10 fino ai 18 anni) con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR).

In precedenza fingolimod era stato approvato per pazienti con SMR soltanto a partire dai 18 anni. Questa approvazione quindi estende la fascia di età dopo che la FDA aveva concesso la designazione di terapia fortemente innovativa (Breakthrough Therapy) a fingolimod per l’indicazione pediatrica nel dicembre 2017.

Secondo National Multiple Sclerosis Society. Pediatric MS, la SM è diagnosticata in prevalenza negli adulti, ma i bambini e gli adolescenti con questa malattia cronica spesso sperimentano recidive e lesioni cerebrali con maggiore frequenza.

L’approvazione di fingolimod nella popolazione pediatrica si è basata sui dati dello studio PARADIGMS.

Lo studio PARADIGMS

Si tratta di uno studio di riferimento multicentrico (in 87 siti in più di 26 Paesi) di sicurezza ed efficacia di fase III, randomizzato, in doppio cieco, di durata flessibile (fino a due anni), condotto con fingolimod vs interferone beta-1a e progettato specificamente per i bambini e gli adolescenti con sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR).

PARADIGMS è stato disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod orale vs interferone beta-1a nei bambini e negli adolescenti con diagnosi confermata di sclerosi multipla (SM). Ha arruolato 215 bambini e adolescenti con SM di età compresa tra 10 e 17 anni, con un punteggio della Expanded Disability Status Scale (EDSS) tra 0 e 5,5. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere:

  • fingolimod per via orale (0,5 mg o 0,25 mg, a seconda del peso corporeo) una volta al giorno,
  • oppure interferone beta-1a per via intramuscolare una volta alla settimana.

PARADIGMS sarà seguito da una fase di estensione in aperto di cinque anni.

Lo studio è stato progettato in collaborazione con la FDA (US Food and Drug Administration), l’EMA (Agenzia europea per i medicinali) e l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.

L’endpoint primario dello studio era la frequenza delle recidive nei pazienti trattati fino a 24 mesi (tasso di recidive annualizzato).

Gli endpoint secondari hanno incluso

  • il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento,
  • il numero di lesioni T1 rilevate attraverso mezzo di contrasto,
  • le proprietà farmacocinetiche e di sicurezza di fingolimod.

Tutti questi parametri sono stati misurati nel corso dell’intero periodo di trattamento.

L’endpoint primario dello studio ha dimostrato che fingolimod ha ridotto il tasso di recidive (annualizzato) dell’82% (p <0,001) per un periodo fino a due anni rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a nei bambini e negli adolescenti (a partire dai 10 anni) con SM recidivante.

Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti.

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