Damoctocog alfa pegol per l’emofilia A è stato approvato dalla Commissione Europea.
Il profilo di sicurezza ed efficacia di damoctocog alfa pegol è stato dimostrato da studi clinici durati oltre cinque anni.
Bayer ha annunciato che damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027) è stato approvato dalla Commissione Europea per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età. Il regime di profilassi raccomandato per damoctocog alfa pegol è di una infusione ogni cinque giorni o, sulla base delle caratteristiche cliniche del paziente, ogni sette giorni o due volte alla settimana. L’approvazione si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII.
«La frequenza delle infusioni è la sfida più importante per le persone affette da emofilia A e noi crediamo che damoctocog alfa pegol possa rispondere a tale esigenza senza compromettere una buona protezione dai sanguinamenti – afferma Elena Santagostino, responsabile dell’Unità Operativa Semplice Emofilia presso l’IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. – L’opportunità di offrire un trattamento in grado di garantire per più tempo livelli sostenuti di FVIII nel sangue e, quindi, una buona protezione dal sanguinamento, permetterà a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti dai sanguinamenti».
Lo studio PROTECT VIII
L’approvazione dell’EMA si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII, che ha valutato la terapia nella profilassi, il trattamento a domanda e la gestione perioperatoria in pazienti adulti o adolescenti, precedentemente trattati, di età superiore o uguale a 12 anni con emofilia A grave.
Lo studio ha dimostrato che il 74% dei partecipanti trattati una sola volta alla settimana e tutti i partecipanti trattati ogni cinque giorni (100%) con damoctocog alfa pegol hanno raggiunto una buona protezione dai sanguinamenti. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96; la metà di loro ha avuto 0 sanguinamenti.
Il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia con il regime di trattamento in profilassi che con quello a domanda.
Un buon profilo di sicurezza ed efficacia è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione del PROTECT VIII e delle succesive fasi di estensione. Nella fase di estensione dello studio, l’ABR totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello dello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.
