L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) e la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la New Drug Application (NDA) per siponimod (BAF312).

In Svizzera, Swissmedic ha concesso la procedura di autorizzazione accelerata a siponimod nella SMSP. Sono tuttora in corso interlocuzioni relative a siponimod con altre Autorità Sanitarie.

Accolte domande di registrazione di siponimod per la SMSP
Novartis annuncia l’accettazione da parte di EMA e di FDA delle domande di registrazione di siponimod per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) nei pazienti adulti

Siponimod è una terapia sperimentale orale modificante la malattia, con somministrazione una volta al giorno, che ha dimostrato di ritardare in modo significativo la progressione della disabilità e di aumentare le possibilità per i pazienti con SMSP.

Per accelerare il più possibile la procedura di revisione di siponimod e renderlo disponibile per i pazienti nel più breve tempo dopo l’approvazione negli USA, Novartis ha utilizzato un voucher di Priority Review.

«Siamo entusiasti di intravedere all’orizzonte un potenziale nuovo trattamento – dichiara Bruce Bebo, Executive Vice President Research, National MS Society (Stati Uniti). – È una svolta significativa nella nostra incessante ricerca di trattamenti di cui possono beneficiare gli adulti che vivono con la SM secondariamente progressiva, una forma della malattia che al momento ha poche opzioni terapeutiche».

«Siponimod è il primo farmaco sperimentale a dimostrare un significativo ritardo nella progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP – aggiunge Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. – Siponimod evidenzia il nostro forte impegno nei confronti della comunità SM: stiamo infatti ridisegnando le cure per le persone le cui vite sono state drammaticamente sconvolte da questa devastante malattia. Stiamo inoltre lavorando a stretto contatto con la FDA e l’EMA per fare in modo che siponimod sia disponibile per i pazienti il più presto possibile».

La sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) è una forma di SM altamente invalidante, caratterizzata da un progressivo e irreversibile peggioramento della disabilità con compromissioni fisiche e cognitive, largamente indipendente dalle recidive.

La richiesta di registrazione è supportata dai dati dello studio clinico EXPAND, i quali hanno dimostrato che, nei tipici pazienti con SMSP, siponimod ha effetti benefici su disabilità, recidive e attività di malattia rilevata mediante risonanza magnetica (RMN).

EXPAND è uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo nelle persone affette dalla SMSP. All’inizio dello studio, oltre il 50% dei pazienti arruolati doveva fare ricorso a un ausilio per la deambulazione. I risultati di questo studio registrativo hanno dimostrato in particolare che siponimod riduce in modo significativo il rischio di progressione della disabilità confermata a tre mesi rispetto al placebo (endpoint primario: 21% versus placebo, p = 0,013).

Siponimod ha anche notevolmente ritardato il rischio di progressione della disabilità confermata a sei mesi (26% vs placebo, p = 0,0058) e ha dimostrato esiti favorevoli in altri rilevanti parametri dell’attività e della progressione della SM. Inoltre, analisi più avanzate dello studio EXPAND hanno dimostrato che siponimod ha ridotto il rischio di progressione della disabilità in maniera largamente indipendente dalle recidive (progressione della disabilità a tre mesi, intervallo 14-20%, progressione della disabilità a sei mesi 29-33%).

Novartis ha condotto anche BOLD, uno studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e condosaggio adattivo, in pazienti con SMRR. Lo studio ha dimostrato che in un periodo di sei mesi siponimod ha ridotto in modo significativo il tasso annualizzato di recidive (ARR, annualized rate of relapses) rispetto al placebo (ARR siponimod 2 mg vs placebo: 0,20 vs 0,58 [p = 0,041]).

Siponimod

Siponimod è un modulatore selettivo sperimentale di specifici sottotipi del recettore della sfingosina 1-fosfato (S1P). Si lega al sub-recettore S1P1 sui linfociti, impedendo loro di penetrare nel sistema nervoso centrale (SNC) dei pazienti con sclerosi multipla. Questo determina gli effetti antinfiammatori di siponimod1. Entra anche nel SNC, dove si lega al sub-recettore S1P5 su cellule specifiche (oligodendrociti e astrociti). Legandosi a questi recettori specifici, siponimod ha il potenziale di modulare l’attività delle cellule dannose e studi preclinici suggeriscono che potrebbe prevenire la neurodegenerazione sinaptica e promuovere la rimielinizzazione nel SNC.u

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