Damoctocog alfa pegol (BAY94-9027), il fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer che consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte a settimana è stato recentemente approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento al bisogno e la profilassi in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età.
«Damoctocog alfa pegol garantisce una riduzione importante del numero di infusioni rispetto alle terapie attuali, garantendo allo stesso tempo una più duratura copertura del livello di fattore VIII circolante – sottolinea Elena Santagostino, responsabile dell’Unità Operativa Semplice Emofilia presso l’IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. – Per il paziente tutto questo si traduce in una maggiore protezione dai sanguinamenti con un numero inferiore di infusioni; nello studio Protect VIII infatti la quasi totalità dei pazienti ha ridotto la frequenza rispetto al trattamento precedente, con il 40% che è passato a un regime ogni 5 giorni e addirittura un 30% che è passato a una volta alla settimana, mantenendo sempre un‘adeguata protezione».
Gli importanti risultati ottenuti in termine di protezione e aderenza consentono al paziente emofilico di condurre uno stile di vita simile a quello di una persona non emofilica, garantendogli un’aspettativa di vita normale e una buona possibilità di aderenza alla terapia.
L’approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa del novembre 2018 fa seguito a quella già ricevuta negli Stati Uniti e in Giappone e si basa sullo studio registrativo PROTECT VIII, i cui risultati principali sono stati presentati a Praga durante il simposio “Building on the standard of care: latest innovation in FVIII”, organizzato da Bayer in occasione del 12th Annual Congress of the European Association of Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD).
Lo studio PROTECT VIII su damoctocog alfa pegol per l’emofilia A
Lo studio multicentrico, randomizzato di fase II/III PROTECT VIII, ha dimostrato che il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia in regime di profilassi sia in regime “al bisogno”. Sono stati quindi confermati l’efficacia a lungo termine e il profilo di sicurezza della molecola.
Nello studio Protect VIII i pazienti sono stati trattati inizialmente 2 volte alla settimana, quelli che hanno mantenuto un buon controllo della sintomatologia sono stati quindi randomizzati alla profilassi ogni 5 o ogni 7 giorni. Il 100% dei pazienti trattati ogni 5 giorni e il 74% dei pazienti trattati ogni 7 giorni hanno completato lo studio rimanendo nel braccio di trattamento loro assegnato continuando a mantenere un adeguato controllo del sanguinamento.
I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96 e nel 50% dei casi non hanno manifestato alcuna emorragia.
«Il dosaggio approvato di damoctocog alfa pegol – afferma Mark Reding, M.D., capo ricercatore di PROTECT VIII e professore associato di Medicina all’Università del Minnesota – mi permette di adattare la frequenza di somministrazione in base al fenotipo emorragico, proteggendo così i pazienti dalle emorragie che tanto li preoccupano».
