Il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l’autorizzazione all’immissione in commercio di cemiplimab, raccomandandone l’approvazione condizionata per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma cutaneo a cellule squamose metastatico o localmente avanzato, non asportabile chirurgicamente e non trattabile con radioterapia a scopo curativo.
«Cemiplimab è il primo trattamento immuno-oncologico per la cura di pazienti con carcinoma squamocellulare cutaneo in fase avanzata a ricevere parere positivo dal CHMP -commenta Paola Queirolo, direttore Oncologia Medica 2 e Responsabile del Disease Management Team, Melanoma e Tumori cutanei all’Ospedale Policlinico IRCCS San Martino di Genova-IST. – Purtroppo le fasi avanzate di questo tumore hanno una prognosi estremamente sfavorevole. Cemiplimab rappresenta quindi una nuova e importante opportunità per questi pazienti: il tasso di risposte, il mantenimento delle risposte nel tempo e il profilo di tollerabilità favorevole cambiano di fatto la storia naturale di questa patologia».
L’opinione del CHMP si basa sui dati dello studio clinico registrativo EMPOWER-CSCC-1 (Studio 1540) di fase II in aperto, multicentrico, non randomizzato, ed è supportata dai dati di due coorti di espansione dello studio di fase I multicentrico, in aperto, non randomizzato. Insieme, questi studi rappresentano il più ampio set di dati prospettici da pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose avanzato.
Come previsto dall’approvazione condizionata, Sanofi e Regeneron dovranno fornire risultati aggiuntivi dallo studio EMPOWER-CSCC-1, inclusi i dati di un ulteriore gruppo di pazienti inserito nello studio, per confermare ulteriormente il profilo benefici.
Cemiplimab è stato sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell’ambito di un accordo di collaborazione globale.
Cemiplimab
Cemiplimab è un anticorpo monoclonale completamente umano che si lega all’inibitore del checkpoint immunitario PD-1 (proteina 1 di morte cellulare programmata).
Se approvato, cemiplimab sarà il primo e unico trattamento approvato nell’Unione Europea per alcune tipologie di pazienti con CSCC avanzato.
Cemiplimab è approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma cutaneo metastatico o localmente avanzato, non candidabili ad intervento chirurgico curativo o radioterapia curativa e in altri Paesi con indicazioni simili. Negli Stati Uniti, il nome della molecola è cemiplimab-rwlc, con rwlc quale suffisso attribuito in conformità alle linee guida della FDA per la denominazione non proprietaria dei farmaci biologici.
Cemiplimab è in studio anche in potenziali trial registrativi nel carcinoma polmonare non a piccole cellule, nel carcinoma basocellulare e nel carcinoma del collo dell’utero, così come in altri studi clinici nel carcinoma a cellule squamose della testa e del collo, nel melanoma, nel tumore del colon-retto, nel cancro alla prostata, nel mieloma multiplo, nel linfoma di Hodgkin e nel linfoma non-Hodgkin.
Questi studi sono condotti per valutare cemiplimab sia in monoterapia, sia in combinazione con trattamenti convenzionali come la chemioterapia oppure in combinazione con altri agenti sperimentali, inclusi, tra gli altri, vaccini, virus oncolitici e anticorpi bispecifici. Questi utilizzi potenziali sono in sperimentazione e la loro sicurezza ed efficacia non sono state sottoposte per valutazione a nessuna agenzia regolatoria.
Carcinoma cutaneo a cellule squamose
Il carcinoma cutaneo a cellule squamose è uno dei tumori della pelle più diagnosticati. Nonostante per la maggior parte dei pazienti la prognosi sia favorevole, se la malattia viene diagnosticata precocemente, il trattamento può rivelarsi particolarmente complesso nelle fasi avanzate, dove la prognosi rimane ad oggi sfavorevole (essendo, dopo il melanoma, il secondo tumore cutaneo per mortalità).
Il carcinoma cutaneo a cellule squamose avanzato comprende sia la forma localmente avanzata (nella quale la malattia invade gli strati più profondi della pelle o i tessuti adiacenti) sia la forma metastatica (nella quale il tumore si diffonde ad altri organi).
Il CSCC per le sue caratteristiche biologiche, essendo il tumore con il carico mutazionale (tumor mutational burden – TMB) più elevato, ben si presta a rispondere a un inibitore del checkpoint immunitario PD-1.
