Alexion Pharma Italy annuncia l’approvazione della Commissione Europea di ravulizumab per l’emoglobinuria parossistica notturna. Si tratta del primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.

Alexion Pharma Italy annuncia l’approvazione della Commissione Europea di ravulizumab per l'emoglobinuria parossistica notturna
Ravulizumab è il primo e unico inibitore della proteina C5 a lunga durata d’azione somministrato ogni otto settimane

«Oltre 10 anni dopo l’approvazione di eculizumab, ravulizumab ha significativamente dimostrato una equivalenza in termini di efficacia e sicurezza del trattamento in pazienti affetti da EPN, accompagnata da un chiaro miglioramento nella frequenza delle somministrazioni, ogni 8 settimane. – dichiara Wilma Barcellini, responsabile UOS Fisiopatologia delle Anemie presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. – L’estensione dell’intervallo terapeutico, senza compromettere in alcun modo sicurezza ed efficacia, consente un monitoraggio clinico ottimale della malattia soprattutto per i pazienti giovani e affetti da EPN da molti anni. Questo comporta un risparmio di tempo dedicato alla cura di una malattia cronica con vantaggi lavorativi, familiari, sociali per pazienti prima vincolati alla somministrazione bisettimanale».

Anna Chiara Rossi, General Manager di Alexion Pharma Italy afferma: «L’innovazione è il cuore del nostro impegno e siamo lieti di mettere ravulizumab a disposizione dei pazienti affetti da EPN, con la convinzione che possa diventare un nuovo standard di cura. Ravulizumab ha dimostrato, infatti, un’inibizione immediata e completa della proteina C5, mantenuta costante durante le otto settimane di intervallo di somministrazione, riducendo la frequenza degli accessi in ospedale con sole 6 o 7 infusioni annue, rispetto alle 26 con eculizumab».

Ravulizumab

È il primo e unico inibitore della proteina C5 a lunga durata d’azione somministrato ogni otto settimane.

Agisce bloccando l’attivazione della proteina C5 nella cascata terminale del complemento.

Negli studi clinici di Fase III, in pazienti con EPN naïve agli inibitori del complemento e pazienti con EPN stabile in trattamento con eculizumab, il trattamento con ravulizumab per via endovenosa ogni otto settimane ha dimostrato non-inferiorità rispetto al trattamento endovenoso con eculizumab ogni due settimane per tutti gli 11 endpoint.

Approvazioni di ravulizumab

È approvato nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti affetti da EPN con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività di malattia, nonché per pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno i sei mesi precedenti.

L’agenzia statunitense del farmaco (Food and Drug Administration – FDA) ha approvato ravulizumab per pazienti adulti con EPN il 21 dicembre 2018.

Il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese (MHLW) ha approvato
ravulizumab come trattamento per adulti con EPN il 18 giugno 2019.

Studi registrativi su ravulizumab per l’emoglobinuria parossistica notturna

L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati completi di due studi di Fase III, pubblicati sulla rivista Blood, che rappresentano il più vasto programma di Fase III mai condotto sulla EPN. In questi studi, che hanno incluso oltre 440 pazienti mai trattati prima con un inibitore del complemento o con malattia stabile in trattamento con eculizumab, l’efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane è risultata non-inferiore all’efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane per tutti gli 11 endpoint primari e secondari.

Il profilo di sicurezza di ravulizumab è risultato comparabile a quello di eculizumab.

Analisi aggiuntive hanno dimostrato che ravulizumab

  • fornisce un’inibizione completa e immediata della proteina C5,
  • si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni,
  • elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.

Ad oggi, l’intero programma di sviluppo clinico per ravulizumab nell’EPN è rappresentativo di oltre 800 pazienti/anno di esperienza.

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