Vertex Pharmaceuticals ha presentato alla quarantaduesima European Cystic Fibrosis Conference (ECFC, Liverpool 5-8 giugno 2019) i dati provenienti da sei abstract scientifici del suo portfolio di medicinali per la fibrosi cistica (FC).

Dati su trattamenti con i modulatori CFTR per la fibrosi cistica
I dati presentati da Vertex mostrano il potenziale beneficio del trattamento con i modulatori CFTR in fase precoce e a lungo termine mirato alle cause patogenetiche della fibrosi cistica

Questi abstract includono i dati dello studio ARRIVAL, studio di Fase III tutt’ora in corso, che analizza la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di ivacaftor in una coorte di pazienti, d’età compresa tra i 6 e i 12 mesi, con almeno una mutazione CFTR di gating. Lo studio ha dimostrato un profilo di sicurezza coerente con quello osservato nei bambini dai 12 ai 24 mesi e ha dimostrano miglioramenti sostanziali nel livello di cloruro nel sudore.

Il miglioramento dei biomarker esplorativi della malattia pancreatica, tra cui l’incremento della elastasi-1 fecale (FE-1) e la riduzione dei livelli serici di tripsinogeno immunoreattivo (IRT), suggerisce che ivacaftor possa migliorare la funzionalità del pancreas esocrino e l’infiammazione.

Inoltre, un’estensione a 96 settimane dello studio con lumacaftor/ivacaftor, in pazienti d’età compresa tra i 6 e gli 11 anni con due mutazioni (F/F) F508del, ha confermato che lumacaftor/ivacaftor è generalmente ben tollerato per oltre 120 settimane, con un profilo di sicurezza coerente con gli studi precedenti.

«La rapida evoluzione scientifica nella FC rende necessario approfondire la comprensione degli effetti nel lungo periodo dei nostri farmaci, specialmente nelle popolazioni più giovani – ha detto Reshma Kewalramani, M.D., Executive Vice President e Chief Medical Officer di Vertex. – Useremo i nuovi dati presentati all’ECFSe quelli già disponibili sui modulatori CFTR per identificare nuove aree di ricerca scientifica».

Gli abstract sui medicinali per la fibrosi cistica di Vertex presentati alla conferenza della ECFS

Le presentazioni orali e i poster che Vertex ha portato alla conferenza 2019 della ECFS sono:

  • Trattamento con ivacaftor in pazienti tra i 6 e i 12 mesi di vita con FC con mutazione CFTR di gating: risultati di uno studio di Fase III, a braccio singolo, in due parti
  • Modificazione del punteggio alla tomografia computerizzata (TC) a bassa dose del torace dopo 72 settimane ditezacaftor/ivacaftor (TEZ/IVA) in pazienti con FC e ppFEV1 ≥70%: studio esplorativo di Fase II
  • Progressione della malattia e suo carico nei pazienti con FC omozigoti per F508del in Europa in uno studio osservazionale di registro (VOICE Study)
  • Ospedalizzazioni nei bambini con FC d’età inferiore a 6 anni
  • Esiti nel mondo reale nei pazienti con FC trattati con lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) nel 2017: analisi ad interim dei dati del US CF Foundation Patient Registry (CFFPR)
  • Sicurezza ed efficacia a lungo termine della terapia con lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) in pazienti tra i 6 e gli 11 anni d’età con FC omozigoti per la mutazioneF508del-CFTR (F/F).

La collaborazione tra Vertex e Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics

La società  di biotecnologie Vertex ha avviato il suo programma di ricerca sulla FC nel 2000, nell’ambito di una collaborazione con CFFT, affiliata no-profit della Cystic Fibrosis Foundation, dedicata alla scoperta e allo sviluppo di  farmaci.

Nell’ambito di questa collaborazione, Vertex ha scoperto ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor VX-659 e VX-445.

LASCIA UN COMMENTO

Please enter your comment!
Please enter your name here