Jazz Pharmaceuticals ha annunciato che daunorubicina e citarabina (Vyxeos®) 44 mg / 100 mg polvere concentrata per soluzione per infusione è ora disponibile in Italia come trattamento per adulti con diagnosi di leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) o leucemia mieloide acuta con cambiamenti correlati a mielodisplasia (AML-MRC). Questo a seguito della raccomandazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha attribuito a Vyxeos il requisito dell’innovazione terapeutica.

I pazienti con t-AML o AML-MRC hanno alcuni dei più bassi tassi di sopravvivenza di tutti i sottogruppi di AML e sono quindi riconosciuti come soggetti con AML ad alto rischio.

AIFA ha attribuito il requisito di innovazione terapeutica assoluta a daunorubicina e citarabina, che è ora disponibile in Italia per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) ad alto rischio
AIFA ha attribuito il requisito di innovazione terapeutica assoluta a daunorubicina e citarabina, che è ora disponibile in Italia per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (AML) ad alto rischio

«La raccomandazione di Vyxeos dell’AIFA è una pietra miliare importante per i pazienti in Italia a cui è stata diagnosticata la t-AML o la AML-MRC. Vyxeos è un trattamento innovativo ed è la prima nuova chemioterapia in quattro decenni per questi tipi di leucemia mieloide acuta ad alto rischio, che ha dimostrato un miglioramento complessivo della sopravvivenza rispetto agli attuali standard di cura – afferma Felicetto Ferrara, MD, direttore del dipartimento di Oncoematologia presso l’Ospedale Cardarelli di Napoli, Italia. -Vi è una reale necessità di nuovi ed efficaci trattamenti,  poiché i tassi di risposta alle attuali terapie t-AML o AML-MRC sono sostanzialmente inferiori rispetto a quelli per altri tipi di AML».

«Jazz è orgogliosa di poter rendere disponibile questo trattamento in Italia per i pazienti con t-AML o AML-MRC. Vyxeos è una farmaco importante che fa parte del costante impegno di Jazz nella ricerca di opzioni terapeutiche per malattie rare o complesse, in cui le esigenze di questi pazienti sono spesso trascurate – afferma Carlo Bianciardi, General Manager di Jazz Healthcare Italy S.r.I. – Il nostro obiettivo è fornire ai medici trattamenti efficaci che possano fare davvero la differenza nella vita dei pazienti e delle loro famiglie».

Vyxeos

Vyxeos è la prima opzione di trattamento chemioterapico specifica per pazienti adulti con t-AML o AML-MRC da oltre 40 anni. 

È la prima chemioterapia che ha dimostrato un significativo vantaggio di sopravvivenza globale rispetto all’attuale standard di trattamento, la chemioterapia 7 + 3, in uno studio di Fase III di pazienti adulti con t-AML o AML-MRC7 di nuova diagnosi.

Vyxeos è una formulazione liposomiale avanzata composta da due farmaci, daunorubicina e citarabina, che vengono rilasciati con un rapporto molare fisso e sinergico al midollo osseo. I modelli sperimentali hanno dimostrato che è assunto preferenzialmente dalle cellule leucemiche rispetto alle cellule normali.

È il primo prodotto sviluppato con la piattaforma CombiPlex®, una tecnologia che permette lo sviluppo di combinazioni di farmaci rilasciati nella giusta proporzione farmacologicamente attiva su uno specifico target di cellule tumorali e per un periodo di tempo prolungato.

Vyxeos ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla Commissione europea nel gennaio 2012, con la conferma dell’ODD nel luglio 2018 in seguito alla valutazione del comitato per i medicinali orfani (EMA-COMP) e dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti nel settembre 2018, per il trattamento dell’AML. 

Nell’agosto 2018, la Commissione europea ha approvato Vyxeos per il trattamento di adulti con t-AML o AML-MRC di nuova diagnosi in tutti gli Stati membri dell’Unione europea.

CombiPlex

La tecnologia CombiPlex consente la progettazione di varie combinazioni di terapie per aumentarne l’attività antitumorale. Questa piattaforma ha un sistema di rilascio di dimensioni estremamente ridotte (nanoparticelle) e mirato direttamente ai tessuti o alle cellule tumorali.

CombiPlex utilizza due piattaforme di rilascio dei farmaci su scala nanometrica: liposomi per controllare il rilascio e la distribuzione di farmaci solubili in acqua, di farmaci solubili in acqua e grassi (anfipatici) e nanoparticelle per controllare il rilascio e la distribuzione di farmaci non solubili in acqua (idrofobici).

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