AbbVie ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di venetoclax compresse (Venclyxto®) più rituximab per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r), che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.

La rimborsabilità rilasciata da parte di AIFA all'associazione venetoclax compresse e rituximab apre la strada anche in Italia ad un’opzione terapeutica chemo-free, con una durata fissa di trattamento di 24 mesi per la leucemia linfatica cronica
La rimborsabilità rilasciata da parte di AIFA all’associazione venetoclax compresse e rituximab apre la strada anche in Italia ad un’opzione terapeutica chemo-free, con una durata fissa di trattamento di 24 mesi per la leucemia linfatica cronica

La Decisione della Commissione Europea è stata emessa il 31 Ottobre 2018 sulla base dei risultati dello studio clinico di fase III MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di venetoclax in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, e nel corso del quale venetoclax più rituximab ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte.

«L’associazione di venetoclax più rituximab permette di aumentare il numero di remissioni complete e il tasso di risposta complessivo nei pazienti con LLC già precedentemente trattati – afferma Alessandra Tedeschi, Dirigente Medico di I livello presso la Divisione di Ematologia dell’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano. – Questa combinazione è in grado di raggiungere un importante livello di riduzione della MRD (Minimal Residual Disease: Malattia Minima Residua) che si traduce in un prolungamento del tempo di sopravvivenza libero da malattia in tutte le categorie di pazienti, anche quelli con caratteristiche biologiche sfavorevoli. L’aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di follow-up permette di confermare l’efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento».

«La rimborsabilità in Italia del primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia rappresenta un importante passo in avanti per la comunità scientifica e, soprattutto, per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivati o refrattari – sottolinea Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara. – La nuova combinazione venetoclax più rituximab, possedendo un regime a durata fissa di trattamento di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, con il potenziale per generare risparmi per il Sistema sanitario nazionale».

«Accogliamo con favore l’ottenimento della rimborsabilità da parte di AIFA della nuova opzione terapeutica venetoclax più rituximab di cui potranno beneficiare i pazienti italiani con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria – dichiara Sergio Amadori, presidente Nazionale AIL (Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma). – Negli ultimi 10 anni l’onco-ematologia è diventata sempre più una disciplina di precisione che, con l’avvento di terapie sempre più mirate, ha cambiato e continua a cambiare la vita di molti pazienti aumentandone significativamente la sopravvivenza e la qualità di vita. La nuova combinazione di venetoclax più rituximab consentirà loro di vivere più a lungo, con la possibilità di interrompere il trattamento dopo due anni».

Venetoclax compresse

Venetoclax è un farmaco (il primo della sua classe) che si lega selettivamente alla proteina del linfoma-2 dei linfociti B (BCL-2), inibendola. In alcuni tumori ematologici e in altri tipi di tumori, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di morte o autodistruzione (apoptosi). Inibendo la proteina BCL-2, venetoclax agisce per ripristinare il processo di apoptosi. 

Venclyxto è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato negli Stati Uniti congiuntamente da AbbVie e Genentech (gruppo Roche) e al di fuori degli Stati Unitidalla sola AbbVie. Insieme, le aziende sono impegnate nella ricerca sulla proteina BCL-2 e nello studio di venetoclax nel corso di sperimentazioni cliniche condotte su diversi tumori, ematologici e non.

Venetoclax è approvato in oltre 50 Paesi, inclusi gli Stati Uniti.

AbbVie, in collaborazione con Roche e Genentech, sta attualmente collaborando con le Autorità Regolatorie di tutto il mondo per rendere disponibile questo medicinale ad altri pazienti idonei che ne hanno bisogno.

Lo studio MURANO

Lo studio MURANO è una sperimentazione clinica internazionale multicentrica di fase III, condotta in aperto e randomizzata che ha arruolato in totale 389 pazienti con Leucemia Linfatica Cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r) che avevano ricevuto almeno una terapia precedente. Lo studio è stato concepito per valutare l’efficacia e la sicurezza di VENCLYXTO (venetoclax) in combinazione con rituximab (n = 194) rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab (n = 195). L’età media dei pazienti arruolati nello studio era di 65 anni (intervallo: 22-85).

L’endpoint primario di efficacia era costituito dalla PFS (Progression-Free Survival – tempo in trattamento senza progressione della malattia o morte) valutata dallo sperimentatore (INV, investigator). Ulteriori endpoint di efficacia hanno incluso la PFS valutata da un comitato di revisione indipendente (IRC, independent review committee), il tasso di risposta globale valutato da INV e IRC (definito come risposta completa + risposta completa con recupero incompleto del midollo + risposta parziale + risposta parziale nodulare), la sopravvivenza globale e i tassi di uMRD.

Nel corso dello studio clinico MURANO, la malattia minima residua non rilevabile (ovvero la presenza di meno di una cellula di LLC in 10.000 globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo, in seguito al trattamento) rappresentava un endpoint secondario valutato alla fine della terapia combinata (valutazione a nove mesi).

La leucemia linfatica cronica

La LLC è una forma di leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. La LLC rappresenta circa un terzo delle nuove diagnosi di leucemia nella UE. 

Ogni anno in Italia circa 1200 persone ricevono una diagnosi di LLC che è il tipo più comune di tumore ematologico.

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