Sono 48 i nuovi farmaci approvati nel 2019 in America, oltre la metà con designazione di priorità. Il Comitato preposto alla valutazione delle nuove molecole ha infatti approvato 28 prodotti, ovvero il 58% del totale, con priority designation, ovvero per terapie che dovrebbero offrire miglioramenti significativi rispetto agli standard. Ventuno (44%) farmaci per malattie rare, 13 (27%) innovativi (breakthrough designation), per trattamenti che offrono miglioramenti sostanziali rispetto alle terapie disponibili e 13 (27%) con designazione di approvazione accelerata (accelerated designation), sulla base di miglioramenti sugli endpoint surrogati piuttosto che su quelli clinici.

Farmaci approvati nel 2019 dall’FDA

Farmaco Sponsor Proprietà Indicazione
PrabotulinumtoxinA (Jeuveau) a Evolus Inibitore del rilascio di acetilcolina e agente bloccante neuromuscolare Linee glabellari associate all’attività muscolare del corrugatore e / o del procero
Caplacizumab (Cablivi) a Sanofi / Ablynx nanobody diretto da vWF ATTP
Triclabendazole (Egaten) Novartis antielmintico fascioliasi
Brexanolone (Zulresso) Sage Therapeutics GABAa modulatore positivo per i recettori Depressione postparto
Solriamfetol (Sunosi) Jazz Dopamina e inibitore della ricaptazione della noradrenalina Sonnolenza eccessiva dovuta a narcolessia o apnea ostruttiva del sonno
Siponimod (Mayzent) Novartis Modulatore del recettore S1P Forme recidivanti di sclerosi multipla
Romosozumab (uniformità) a Amgen Inibitore della sclerostina osteoporosi
Erdafitinib (Balversa) Janssen / J & J Inibitore FGFR Cancro alla vescica
Risankizumab (Skyrizi) a Abbvie Antagonista dell’IL-23 Psoriasi a placche
Tafamidis (Vyndaqel) Pfizer / Foldrx Stabilizzatore della transtiretina Malattie cardiache causate da ATTR-CM
Alpelisib (Piqray) Novartis Inibitore PI3K Cancro al seno
Polatuzumab vedotin (Polivy) a Roche ADC diretto da CD79b Linfoma diffuso a grandi cellule B.
Bremelanotide (Vyleesi) Amag Agonista del recettore della melanocortina Disturbo del desiderio sessuale ipoattivo
Selinexor (Xpovio) Karyopharm Therapeutics Inibitore XPO1 Mieloma multiplo
Cilastatin; imipenem; relebactam (Recarbrio) Merck & Co. Un inibitore renale della deidropeptidasi, un antibatterico del pene e un inibitore della β-lattamasi Tratto urinario complicato e infezioni intra-addominali complicate
Ferric maltol (Accrufer) Shield Therapeutics Prodotto sostitutivo del ferro Anemia da carenza di ferro
Darolutamide (Nubeqa) Bayer Inibitore del recettore degli androgeni Cancro alla prostata
Pexidartinib (Turalio) Daiichi Sankyo CSF1R, KIT e inibitore FLT3 Tumore a cellule giganti tenosinoviali
Pitolisant (Wakix) Armonia antagonista del recettore H 3/ agonista inverso Sonnolenza eccessiva dovuta alla narcolessia
Pretomanid (Pretomanid) Pfizer / Mylan antimicobatterici Tubercolosi
Entrectinib (Rozlytrek) Roche Inibitore di TRKA, TRKB, TRKC, ROS1 e ALK Tumori solidi positivi alla fusione NTRK e NSCLC ROS1 positivo
Upadacitinib (Rinvoq) Abbvie Inibitore JAK Artrite reumatoide
Fedratinib (Inrebic) Celgene / BMS Inibitore JAK2 e FLT3 mielofibrosi
Lefamulin (Xenleta) Nabriva Pleuromutilina antibatterica CABP
Gallio dotatoc Ga-68 Centro di imaging PET UIHC Diagnostica radioattiva Localizzazione di tumori neuroendocrini positivi per il recettore della somatostatina
Istradefylline (Nourianz) Kyowa Kirin Antagonista del recettore dell’adenosina Malattia di Parkinson, episodi “off”
Tenapanor (Ibsrela) Ardelyx Inibitore NHE3 IBS con costipazione
Trifarotene (Aklief) Galderma Agonista del recettore dell’acido retinoico Acne vulgaris
Brolucizumab (Beovu) a Novartis Inibitore VEGF Degenerazione maculare legata all’età umida
Afamelanotide (Scenesse) Clinuvel Agonista del recettore della melanocortina 1 Protoporfiria eritropoietica
Fluorodopa F-18 Istituti Feinstein Diagnostica radioattiva Diagnosi di sindromi parkinsoniane
Lasmiditan (Reyvow) Eli Lilly Agonista del recettore della serotonina (5-HT) 1F Emicrania con o senza aura
Tezacaftor, elexacaftor, ivacaftor (Trikafta) Vertice Due correttori CFTR e un potenziatore CFTR Mutazione genetica più comune che causa fibrosi cistica
Tipo di polimero dell’aria A (schiuma ExEm) Giskit Agente di contrasto ad ultrasuoni Valutare la pervietà della tuba di Falloppio nelle donne con infertilità nota o sospetta
Luspatercept (Reblozyl) a Celgene / BMS Agente di maturazione eritroide Anemia nella β-talassemia
Cefiderocol (Fetroja) Shionogi Cefalosporina antibatterica Infezioni complicate del tratto urinario
Zanubrutinib (Brukinsa) BeiGene Inibitore BTK Linfoma mantellare
Crizanlizumab (Adakveo) Novartis P-selectin blocker Complicazioni dolorose della SCD
Givosiran (Givlaari) Alnylam SiRNA diretto da ALAS1 Porfiria epatica acuta
Cenobamato (Xcopri) SK Life Science Sconosciuto Convulsioni ad esordio parziale
Voxelotor (Oxbryta) Global Blood Therapeutics Inibitore della polimerizzazione dell’emoglobina S. SCD
Golodirsen (Vyondys 53) Sarepta Exon 53 saltando antisenso distrofia muscolare di Duchenne
Enfortumab vedotin (Padcev) Astellas ADC diretto con nectina-4 Tumori uroteliali
Brilliant Blue G (Tissueblue) Ricerca oftalmica olandese Colorante brillante Blue G Colorazione della membrana interna di limitazione
Lemborexant (Dayvigo) Eisai Antagonista del recettore dell’orexina Insonnia
Trastuzumab deruxtecan (Enhertu) a Daiichi Sankyo / AstraZeneca ADC diretto da HER2 Carcinoma mammario HER2 positivo
Lumateperone (Caplyta) Terapie intra-cellulari Antipsicotico atipico Schizofrenia
Ubrogepant (Ubrelvy) Allergan Antagonista del recettore CGRP Emicrania con o senza aura

Fonte: 2019 Fda drug approvals

Le aree terapeutiche

Ecco le principali aree terapeutiche dei farmaci approvati:

  • oncologia 29%
  • patologie neurologiche 19%
  • ematologia non oncologica 13%
  • infettivologia 10%
  • endocrinologia nessuna approvazione.

All’orizzonte

Con quali molecole avrà a che fare l’agenzia americana nel 2020? Tra le prime terapie a vedere l’approvazione potrebbe esserci quella della Aimmune Therapeutics contro l’allergia alle arachidi. Ma ancora, l’ADC belantamab mafodotin di GlaxoSmithKline e l’idecabtagene vicleucel (terapia CAR-T) di Bristol-Myers Squibb potrebbero segnare le prime luci verdi nell’affollato spazio anti-BCMA. Anche la steatoepatite non alcolica (NASH) aspetta risultati interessanti. Inoltre Biogen potrebbe presentare il suo beta anti-amiloide aducanumab per la malattia di Alzheimer. L’azienda, che punta sull’innovazione pioneristica nelle neuroscienze, inizialmente aveva affermato che questo anticorpo era fallito negli studi cardine, ma in seguito ha annunciato che poteva rallentare il declino cognitivo, ponendo le basi per quella che potrebbe essere una decisione normativa molto seguita per una classe di farmaci assediata.

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