Bayer ha ottenuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rimborsabilità per il fattore VIII damoctocog alfa pegol. Il farmaco per uso endovenoso ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte alla settimana.

Damoctocog alfa pegol ha un'emivita prolungata e perciò consente una minor frequenza delle infusioni
Damoctocog alfa pegol ha un’emivita prolungata e perciò consente una minor frequenza delle infusioni

La decisione di AIFA, a seguito dell’approvazione di EMA, è basata sui risultati dello studio registrativo PROTECT VIII. Lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco per la profilassi, il trattamento on demand e la gestione perioperatoria di pazienti adulti o adolescenti con emofilia A grave, precedentemente trattati e di età uguale o superiore a 12 anni. Questi risultati sono stati confermati dal successivo studio PROTECT VIII Extension della durata di oltre cinque anni.

Risultati degli studi PROTECT VIII

Il buon profilo di sicurezza ed efficacia di damoctocog alfa pegol è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione nel PROTECT VIII e nella successiva fase di estensione. Nella fase di estensione dello studio, infatti, l’ABR (Annual Bleeding Rate) totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello osservato nello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.

«Dopo un follow-up durato oltre cinque anni – afferma Giovanni Di Minno, direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia dell’Università Federico II di Napoli e del Centro di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie – il risultato finale di questi studi è quello di aver dimostrato che circa il 90% dei pazienti ha potuto beneficiare di una riduzione delle infusioni. Damoctocog alfa pegol garantisce per più tempo livelli sostenuti di fattore VIII nel sangue con una buona protezione dal sanguinamento, permettendo a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti. Generalmente i pazienti in profilassi si infondono a giorni alterni o 3 volte alla settimana; grazie all’indicazione di damoctocog alfa pegol, sarà possibile una personalizzazione della terapia da 2 volte alla settimana fino a ogni 7 giorni».

«Siamo molto soddisfatti dell’importante traguardo raggiunto – afferma Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Specialty di Bayer. – Da oggi possiamo infatti offrire ai pazienti un trattamento in grado di migliorare la loro qualità di vita, frutto della nostra costante ricerca che ci pone da oltre 25 anni al fianco della comunità dei pazienti con emofilia. Nel corso di questi anni infatti abbiamo sviluppato diverse generazioni di fattore VIII ed oggi offriamo un’ulteriore soluzione terapeutica alle persone con emofilia  ancora più efficace e con una maggiore emivita. I pazienti con emofilia A potranno avere una vita più semplice e svolgere attività a cui fino ad oggi avevano dovuto spesso rinunciare, come ad esempio quella legata ad alcune discipline sportive».

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