Terapie avanzate, un settore in rapida crescita

L’annuale rapporto della Alliance for Regenerative Medicine indica che il settore delle terapie avanzate ha ricevuto nel 2020 finanziamenti per quasi 20 miliardi di dollari, utilizzati dalle imprese del settore per il rapido sviluppo di nuovi prodotti. Il totale dei finanziamenti ricevuti dalle sedi europee delle aziende biotech è stato pari a $3,6 mld nel 2020. Particolarmente ingente (+160% rispetto al 2019) l’aumento degli investimenti nel campo della ricerca di nuove terapie cellulari, più moderato ma pur sempre molto significativo (+73%) quello per le terapie geniche. Un dato che conferma il momento magico delle biotecnologie, anche sulla spinta dei nuovi approcci utilizzati per combattere la pandemia.

“Quando il Covid ha colpito, ci siamo uniti al resto del mondo nel non sapere cosa avrebbe portato il 2020. Invece, nemmeno una pandemia globale potrebbe far deragliare i progressi scientifici, l’appetito degli investitori e le pipeline in via di maturazione che hanno fatto notizia per il settore della medicina rigenerativa nel 2020. Per un settore un tempo aspirante, il futuro è ora”, ha commentato la Ceo di ARM, Janet Lambert.

I dati del comparto

Oltre mille aziende attive a fine 2020 a livello mondiale nello sviluppo di terapie a base cellulare, genica o di tessuti, con un aumento di cento unità rispetto all’anno precedente, e oltre 1.200 studi clinici in corso, di cui la maggior parte (685, pari al 56,2%) di fase 2, il 31,4% di fase 1 e il 12,4% di fase 3. Dei 378 trial clinici attivi sul suo europeo a fine dello scorso anno, il 62% erano studi di fase 2; poco meno della metà (45%) riguardavano terapie geniche, seguite dagli approcci di immuno-oncologia a base di cellule (29%), dalle terapie cellulari (23%) e dai prodotti d’ingegneria tissutale (3%).

La foto che emerge dalla lettura del rapporto ARM indica un settore molto florido, che nel solo 2020 ha visto quotare in borsa quattordici società impegnate nella medicina rigenerativa, con un miglioramento delle performance sui mercati di circa il 44%. Anche il numero di associati all’Associazione è aumentato di ottanta unità, per un totale di 380 organizzazioni rappresentate. 

Sono state due le nuove terapie avanzate approvate lo scorso anno. Libmeldy è una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica sviluppata da Orchard Therapeutics e approvata in Europa da EMA, mentre Tecartus (Kite Pharmaceuticals) è un terapia CAR-T in ambito oncologico approvata dalla FDA americana. Il 2021 dovrebbe vedere altri otto prodotti di medicina rigenerativa raggiungere il mercato, secondo le previsioni di ARM, tra cui la terapia CAR-T Breyanzi di Bristol Myers Squibb approvata da FDA a febbraio. 

Le iniziative nelle diverse aree geografiche

In Europa, la nuova Strategia farmaceutica lanciata dalla Commissione von der Leyen a fine novembre 2020 punta sulle terapie avanzate per imprimere un’impronta trasformativa ai progressi in sanità che caratterizzeranno i prossimi anni. Obiettivo che vedrà impegnata ARM in rappresentanza delle industrie del settore in un dialogo e confronto con le istituzioni europee mirato a favorire l’adozione di modelli innovativi di pagamento per questo tipo di interventi terapeutici.

Negli Stati Uniti, il 2020 ha visto la creazione di gruppo DRG Medicare “diagnosis related” per le terapie CAR-T, con l’obiettivo anche in questo caso di favorire l’introduzione di modelli innovativi di pagamento, in grado di abbattere le barriere e assicurare il corretto rimborso ai provider delle prestazioni sanitarie.