Gli ultimi dati sul mercato delle terapie geniche e cellulari pubblicati dalla Alliance for Regenerative Medicine, relativi all’ultimo trimestre del 2025, indicano che gli Stati Uniti sopravvanzano di molto l’Europa sia per numero di studi clinici (916 vs 337) che per investimenti ($2,5 mld vs $0,6 mld), nonostante un numero di sviluppatori pressoché uguale (703 vs 685).
In campo regolatorio, il nuovo “plausible mechanism pathway” annunciato a fine dello scorso anno da FDA punta a favorire l’accesso rapido a terapie di editing genetico personalizzate e ad altre terapie per bisogni medici insoddisfatti. Sempre negli Stati Uniti, Baby KJ è stato il primo bambino a ricevere un trattamento di gene editing in vivo contro la malattia ultra-rara CPS1 (una carenza dell’enzima carbamil-fosfato sintetasi 1, che provoca elevati livelli di ammoniaca nel corpo). Lo sviluppo del trattamento, basato su tecnologia CRISPR, ha richiesto solo sei mesi dalla diagnosi e solo una settimana per il via libera da parte di FDA.
In Europa, invece, la pubblicazione del Biotech Act da parte della Commissione UE, il 16 dicembre 2025, è considerato un punto di svolta per il settore dei medicinali biotecnologici, grazie al mix di incentivi e di miglioramenti del quadro regaltorio volto a favorire lo sviluppo delle terpine geniche e cellulari.
Le pipeline europee piangono
Il rapporto indica anche per gli Stati Uniti un pipeline non-esaustiva di almeno una ventina di prodotti di terapia genica e cellulare che hanno già raggiunto (3 prodotti nel 2026) o che stanno per concludere/depositare la domanda di autorizzazione.
Molto più ridotta è, invece, la pipeline clinica europea, con solo cinque prodotti che si stanno avvicinando al traguardo autorizzativo o l,o hanno già raggiunto nel 2026. Tra questi figura anche la terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per la sindrome di Wiskott-Aldrich, approvata dalla Commissione europea il 16 gennaio 2026. La terapia era stata approvata anche da parte di FDA a dicembre 2025 e rappresenta un significato particolarmente significativo, in quanto rappresenta il primo caso al mondo di sviluppo per una malattia genetica rara interamente condotto da un’organizzazione non-profit. Per quest’anno sono attese altre due approvazioni in Europa, relative a una terapia cellulare per il melanoma metastatico e a una terapia genica per la retinite pigmentosa.
Sul fronte delle operazioni societarie, infine, si segnala l’acquisizione di Orbital Therapeutics da parte di Bristol Myers Squibb per 1,5 miliardi di dollari e varie nuove partnership, tra cui quella che vede impegnata l’italiana Chiesi e Arbor Biotechnologies. La collaborazione sarà focalizzata sull’editing genomico per il trattamento della iperossaluria primaria di tipo 1 e prevede un contributo a breve termine da parte di Chiesi pari a 115 milioni di dollari.
