L’anticorpo monoclonale PRX004, un’immunoterapia attualmente in fase clinica 2, insieme a un più ampio programma di ricerca nel campo della amiloidosi transtiretinica (ATTR amiloidosi) sono al centro dell’accordo di acquisizione siglato a luglio tra la multinazionale NovoNordisk e Prothena Corporation.  Più in particolare, l’azienda danese ha acquisito l’intera sussidiaria di Prothena e i diritti mondiali sulla proprietà intellettuale del ramo di business riguardante l’ATTR amiloidosi, per un totale di 1,2 miliardi di dollari, di cui 100 milioni a titolo di pagamento upfront e per le milestone cliniche di breve termine. 

Gli obiettivi di sviluppo

Obiettivo terapeutico di PRX004 è la riduzione dei depositi amiloidi che si formano a livello di molti organi e tessuti – in particolare cuore e sistema nervoso – come conseguenza dei difetti di ripiegamento della proteina transtiretina, che danno luogo alla comparsa della malattia rara, progressiva e spesso fatale ATTR amiloidosi.

L’anticorpo monoclonale umanizzato PRX004 ha già completato lo sviluppo di fase 1 su pazienti affetti da una forma ereditaria di ATTR; le nuove fasi di sviluppo si focalizzeranno ora sulla cardiomiopatia ATTR, una forma della malattia che colpisce in modo specifico il cuore. PRX004, inoltre, non è attivo a livello della struttura normale, tetramerica, della proteina target. 

I depositi amiloidi extracellulari che si accumulano sui vari organi e tessuti a seguito della malattia ne provocano il progressivo malfunzionamento. Obiettivo dell’immunoterapia sviluppata da Prothera è promuovere la rimozione delle fibrille amiloidi insolubili attraverso un processo di fagocitosi mediata dall’anticorpo, inibendo così la formazione delle placche e riducendo il rischio di morte dei pazienti collegato alla perdita di funzionalità di organi vitali.

Lo studio multicentrico di fase 1 open-label condotto da Prothera su ventuno pazienti ha visto la somministrazione della terapia investigazionale per via endovenosa e con scalaggio della dose. 

LASCIA UN COMMENTO

Please enter your comment!
Please enter your name here