Le terapie avanzate (ATMP) approvate in Europa sono in totale diciannove, di cui quattordici attive; sette hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (AIFA), sei sono ancora rimborsate ed attive, e altrettante sono in corso di valutazione. I dati sono contenuti nel IV Report Italiano sulle Advanced Therapy Medicinal Product, presentato nei giorni scorsi a Roma e realizzato dall’ATMPForum. Tra le principali criticità evidenziate dal documento, la complessità delle terapie avanzate e del processo per la loro gestione, che si riflette in un alto tasso di  fallimento nel processo autorizzativo. Altrettanto importante è la sostenibilità per le aziende, come attestato dal ritiro di cinque prodotti che avevano ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio.

I dati emersi dal IV° Report ATMP confermano la forte crescita della ricerca e del numero di ATMP che arrivano in valutazione EMA – ha ricordato Paola Lanati, Direttore ATMP Forum. – Un settore così specialistico, ad alto rischio e con promesse di risoluzione di terapie gravi richiede però grandi investimenti ed elevata specializzazione. L’Italia ha centri di ricerca e ricercatori di eccellenza internazionale, per questo riteniamo che le ATMP rappresentino per il paese un’opportunità di cura per malattie molto gravi, ma anche di sviluppo e di crescita del settore, se sostenuto da una politica di investimenti e di partnership pubblico-privato, all’altezza dei player internazionali. Le nostre cinque proposte presentate vogliono essere un supporto alle istituzioni per un utilizzo focalizzato delle risorse derivanti dal PNRR su un settore altamente tecnologico come le ATMP”.

I dati principali del report

Il Report ATMP ha preso quest’anno per la prima volta in considerazione i dati raccolti dai principali centri coinvolti nell’erogazione delle terapie avanzate, sia le CAR-T che le più recenti terapie geniche approvate nel 2021. Nel 2020 sono stati trattati 159 pazienti con CAR-T (21% rispetto alla popolazione target); la stima per il 2021è di un incremento del 56% di tale numero. Anche per quanto riguarda le nuove terapie geniche, nei primi mesi dopo la rimborsabilità i dati indicano un numero significativo di pazienti trattati rispetto alla popolazione target.
L’analisi sulle realtà italiane impegnate nel campo della ricerca di nuove terapie avanzate si è focalizzata, in modo particolare, sulle nuove aziende startup e sugli incubatori, per un totale di sei aziende considerate (Holostem, Genenta, Altehia Science, Epsilen Bio, AAvantgarde Bio, Genespire), due  Fondazioni (Telethon, Fondazione Toscana Life Sciences) e un acceleratore (Aurora TT).
Una possibile nuova fonte di finanziamento per le attività di ricerca viene dal PNRR, segnala il Report: il Piano di ripresa e resilienza non menziona apertamente le ATMP, ma fornisce piuttosto un inquadramento generale e destina risorse tali da creare un substrato favorevole allo sviluppo delle stesse.

Le proposte di ATMPForum

Le cinque proposte elaborate da ATMPForum, e già presentate alle istituzioni e all’Intergruppo parlamentare Scienza e Salute, mirano a stimolare un efficiente utilizzo delle risorse del PNRR. I punti prevedono l’istituzione di un fondo di investimento partecipato pubblico-privato “ATMP Mission 2030” , l’attivazione di un piano generale di ammodernamento delle dotazioni tecnologiche, l’adozione e il miglioramento operativo di innovativi sistemi di rimborso specifici per le ATMP, l’inserimento delle tematiche correlate alle terapie avanzate nei programmi formativi universitari ed extra-universitari e la costruzione di modelli organizzativi territoriali che tengano conto delle peculiarità delle ATMP.

ATMPForum ha anche bandito la seconda edizione dell’ATMP Award, finanziato da MA Provider. Tra i quindici progetti presentati, il premio da 30 mila euro è stato vinto dal Laboratorio di Terapia molecolare del Centro di ricerca “M. Tettamanti” Clinica Pediatrica dell’Ospedale San Gerardo di Monza, con un progetto sullo sviluppo e la caratterizzazione di cellule Dual CAR CIK come terapia avanzata per l’immunoterapia della leucemia mieloide acuta.

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