Porta la firma di diverse associazioni del mondo farmaceutico – la Alliance for degenerative Mediche, EFPIA, EuropaBio, EUCOPE e l’International Society Cell & Gene Therapy – il position paper congiunto sul regime di esenzione ospedaliera per le terapie avanzate in discussione nell’ambito della revisione della legislazione farmaceutica europea.
Pur riconoscendo l’intenzione della Commissione europea di ridurre le inconsistenze d’interpretazione e implementazione del regime di esenzione tra i diversi Stati membri del’UE, come pure l’obiettivo di giungere a una maggiore trasparenza delle approvazioni HE grazie alla creazione di un archivio europeo, le associazioni segnalano alcune criticità in relazione l’articolo 2 e al considerando 18 della proposta di direttiva che richiederebbero una riformulazione per ridurre le incertezze legate all’utilizzo dell’esenzione ospedaliera.
Esenzione che è stata introdotta dall’art. 28(2) del regolamento ATMP (EC) 1394/2007, che definisce il quadro normativo per lo sviluppo, approvazione e commercializzazione delle terapie geniche e cellulari e dei prodotti di medicina rigenerativa nell’Unione europea. Lo schema HE, così come implementato dall’art. 3(7) della direttiva 2001/83, consente agli stati membri, sotto determinate condizioni, la fornitura di una terapia avanzata agli ospedali anche senza che questa sia giunta ad approvazione per l’immissione in commercio. Le terapie avanzate soggette a esenzione ospedaliera, in particolare, devono essere preparate non in modo routinario, all’interno di un unico stato membro e con elevati standard di qualità, all’interno di un ospedale e sotto la diretta responsabilità del medico che si attiene alla prescrizione di un prodotto su misura per il singolo paziente.
L’esenzione ospedaliera è stata inizialmente pensata per sopperire alla disponibillità di medicinali già autorizzati, e in tal senso andrebbe sempre interpretata in modo stretto, indicano le associazioni. Negli anni, segnala il position paper, lo schema HE è stato usato in modo spesso diverso nei singoli stati membri, in alcuni casi anche in relazione ad ampi gruppi di pazienti e anche in presenza di terapie avanzate già giunte a piena autorizzazione da parte di EMA per la medesima indicazione.
Le richieste delle associazioni
Su questa base, le associazioni che hanno sottoscritto il position paper congiunto chiedono alla Commissione europea che l’esenzione ospedaliera rimanga una possibilità volta a garantire accesso a trattamenti potenzialmente salvavita in aree di bisogno clinico insoddisfatto.
Il documento avanza anche alcune raccomandazioni volte a migliorare l’articolo 2 della proposta di direttiva.
Innanzitutto, sarebbe necessaria una maggiore chiarezza sui casi in cui è appropriato fare ricorso allo schema HE, ovvero prevedere che l’esenzione è legittima solo ove non vi siano trattamenti autorizzati né studi clinici per i quali il paziente risulti eleggibile.
Per le associazioni, l’esenzione dovrebbe durare solo un anno, e il suo rinnovo dovrebbe essere condizionato a una valutazione circa l’effettivo interesse per il paziente, compreso il fatto che nel frattempo non siano stati autorizzati a livello centrale nuovi trattamenti ATMP e che non ci siano opzioni neanche a livello di studi clinici.
La maggiore trasparenza dovrebbe passare anche dall’inserimento nella direttiva di una definizione del termine “uso non di routine”, un passaggio ritenuto importante per garantire un’applicazione appropriata e armonizzata dell’esenzione in tutta l’Unione europea. I rapporti di EMA e l’archivio centralizzato, inoltre, dovrebbero essere pubblici, anche al fine di permettere ai sanitari di trattare e monitorare i pazienti in modo sicuro.
Le associazioni segnalano anche l’opportunità di un follow-up del paziente per un tempo sufficiente dopo la somministrazione della terapia avanzata in regime di esenzione ospedaliera, in modo da poter intercettare i dati su sicurezza ed efficacia sia a beneficio del singolo paziente che di chi potrebbe aver bisogno del trattamento in futuro.
Infine, le associazioni chiedono di eliminare il riferimento del considerando 18 alla possibilità per la Commissione di sviluppare un quadro di riferimento adattato per le ATMP meno complesse. Lo schema HE, sottolinea il position paper, fornisce già tale possibilità.
