All’inizio del 2023 in Italia erano disponibili 50 farmaci orfani, pari all’82% dei 61 prodotti approvati in UE dall’EMA tra il 2018 e il 2021, collocando il nostro Paese al 2° posto in Europa. Buone le performance del nostro Paese anche rispetto alle tempistiche autorizzative: l’Italia è al di sotto della media UE con 477 giorni vs 625. La spesa per farmaci orfani nel 2022 in Italia ha raggiunto 1,98 miliardi di euro (+29% rispetto al 2021). Aumentati anche i consumi del 35,7%. Sono questi alcuni dei dati emersi dal 7° rapporto OSSFOR presentato il 12 dicembre a Roma presso il Senato.
I farmaci orfani disponibili in Italia ad inizio 2023 erano 50 su 61 complessivamente approvati dall’Agenzia Europea dei Medicinali, EMA, nel periodo 2018-2022. Con una disponibilità dell’82%, ben al di sopra della media europea che si assesta al 39%, il nostro Paese si è collocato al secondo posto in Europa dopo la Germania, che – con accesso diretto – dispone di 55 farmaci orfani. Anche per quanto riguarda le tempistiche di accesso, l’Italia mostra performance migliori alla media UE – dato questo frutto di situazioni tra loro estremamente eterogenee presenti in Europa: 477 giorni a fronte di 625. A ridursi anche il tempo medio nazionale di movimentazione a livello regionale dei farmaci autorizzati dall’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA, passato da circa 407 giorni nel 2016 a circa 161 del 2021.
Il VII Rapporto OSSFOR
A fronte del progressivo miglioramento della disponibilità di farmaci e delle performance, rimangono, tuttavia, numerosi gap nell’assistenza socio-sanitaria ai pazienti affetti da malattie rare che, stando ad una recente revisione della letteratura, sono giunte a circa 10.000. Questi sono alcuni dei dati pubblicati nel VII Rapporto Annuale OSSFOR: “Malattie Rare e Farmaci Orfani verso una nuova governance”, presentato lo scorso 12 dicembre a Roma in un evento organizzato presso la Sala Zuccari di Palazzo Giustiniani su iniziativa del Senatore Francesco Zaffini. Il documento è stato redatto da Osservatorio Malattie Rare e dal Centro per la Ricerca Economica Applicata alla Sanità – C.R.E.A. Sanità, in collaborazione con Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA, European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs-EUCOPE, IQVIA, GdL Malattie Rare e Farmaci Orfani della Società Italiana di Farmacologia-SIF, Assobiotec, Farmindustria e con il contributo non condizionante di Amicus Therapeutics, Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen Italia, Kyowa Kirin, PTC Therapeutics, Sanofi, Sobi Italia e Takeda. Il report 2023 si compone di 19 contributi e si articola lungo 4 direttrici principali: analisi epidemiologica; accesso e ricerca di farmaci orfani; spesa del SSN per le malattie rare; aspetti di governance.
Farmaci orfani e tempistiche autorizzative
Per i 158 farmaci presenti nelle liste AIFA pubblicate dal 31 dicembre 2017 al 31 dicembre 2022, il tempo intercorso tra la richiesta di autorizzazione e l’immissione in commercio in ambito nazionale è di 20 mesi. Il processo di negoziazione nazionale è passato, in generale, da 17 mesi per i farmaci autorizzati dall’EMA fino al 2005 a 22 mesi per quelli autorizzati dopo il 2021. Più nello specifico, il report evidenzia che soltanto il 15% dei farmaci presi in esame ha avuto un processo autorizzativo nazionale in un tempo inferiore ai 100 giorni previsti. Occorre comunque ricordare, è stato ribadito nel corso dell’evento, che esistono diverse previsioni di ‘early access’ per i farmaci orfani: uso compassionevole, inserimento nell’elenco dei farmaci erogati ai sensi della Legge 648/1996 o rimborso tramite fondi Legge 326/2003.
Spesa, consumi e produzione di farmaci orfani
Stando alle rilevazioni AIFA riportate nel Rapporto, la spesa totale per farmaci orfani nel 2022 è stata, nel nostro Paese, pari a 1,98 miliardi di euro, segnando un +29% rispetto al 2021 e contando per il 6% della spesa farmaceutica a carico del SSN. I consumi, nell’anno in analisi, sono stati invece pari a 11,4 milioni di dosi, con un +35,7% rispetto all’anno precedenti e pari allo 0,04% del consumo totale di farmaci. Nel decennio 2013-2022 la spesa per farmaci orfani è circa triplicata (+225%), con un tasso di crescita annuo pari a circa il doppio di quella per altri farmaci. Al contempo si è registrato un raddoppio dei consumi, con un +103%.
A livello industriale sono 53 le aziende farmaceutiche che producono farmaci orfani, con un fatturato SSN medio di 160 milioni di euro annui, un dato questo che evidenzia come le aziende specializzate in farmaci orfani abbiamo un fatturato complessivamente più basso rispetto alle company di settore che operano a livello italiano. “Un elemento questo non solo economico ma anche etico che ben evidenzia lo spirito di missione con il quale operano queste aziende” ha enfatizzato Francesco Macchia, Coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani, OSSFOR.
