Non solo medicinali, il rapporto annuale EMA 2023 da poco pubblicato (e disponibile anche in versione digitale, per una più semplice navigazione tra i contenuti d’interesse) si focalizza quest’anno su varie altre attività chiave che hanno caratterizzato il 2023 dell’Agenzia europea dei medicinali. Riepiloghiamo di seguito alcuni dei contenuti principali.
Approvata la prima ATMP basata su tecnologia CRISPR/Cas9
Sono stati in totale 77 i nuovi medicinali per uso umano raccomandati nel 2023 da EMA per approvazione da parte della Commissione europea. Tra questi figurano 39 prodotti a base di una nuova sostanza attiva. Tra questi figura anche la prima terapia avanzata basata su tecnologia CRISPR/Cas9, per il trattamento della beta-talassemia dipendete da trasfusioni e dell’anemia falciforme grave.Tra i prodotti più innovativi figurano anche due vaccini contro il virus respiratorio sincinziale. Entrambi, insieme a un medicinale per il trattamento del mieloma multiplo refrattario, hanno potuto godere di percorsi accelerati di approvazione in quanto rivolti a bisogni clinici insoddisfatti.
Otto sono stati i prodotti che nel 2023 hanno ricevuto un’autorizzazione condizionale all’immissione in mercato, mentre tre dei prodotti raccomandati da EMA hanno seguito il percorso di designazione PRIME. Un prodotto per il trattamento dell’iperargininemia è stato autorizzato secondo circostanze eccezionali. In diciassette casi, EMA ha anche confermato la designazione a farmaci orfani. Due medicinali hanno ricevuto una autorizzazione per uso pediatrico (PUMA).
La maggior parte delle opinioni del comitato CHMP di EMA (94%) sono state raggiunte in base al consenso tra i membri. Solo tre prodotti sono stati oggetto di un’opinione negativa.
Sicurezza al centro
Tra le attività di monitoraggio della sicurezza dei medicinali in commercio messe in campo da EMA nel 2023 vi è stata l’emissione di nuovi avvisi si sicurezza per alcuni prodotti. Sono state, inoltre, aggiornate in base ai dati di sicurezza le informazioni sul prodotto per 387 medicinali autorizzati a livello centrale.
Sul fronte produttivo, invece, il 2023 ha visto la sospensione delle AIC di più di 350 medicinali generici testati dalla CRO indiana Synapse Labs, che durante un’ispezione GCP era risultata disporre di dati a supporto mancanti o insufficienti per dimostrare la bioequivalenza.
EMA ha anche assunto tre decisione circa i limiti massimi di residuo (MRL) raccomandati per la presenza di medicinali veterinari negli alimenti derivati da animali trattati.
La crescente importanza delle decisioni data-driven
Il 2023 si potrebbe configurare come un anno importante per l’utilizzo dei dati a supporto delle decisioni regolatorie, secondo le indicazioni delineate dall’iniziativa europea Accelerating Clinical Trials in the EU (ACT EU) e dal lavoro del Big Data Steering Group (BDSG). Tra le azioni principali in materia, ricordiamo la pubblicazione del primo rapporto sull’utilizzo dell’evidenza real world nelle decisioni regolatorie e del reflection paper contenente le proposte di armonizzazione internazionale della terminologia per questa tipologia di evidenze. Il network DARWIN EU, inoltre, ha raggiunto ormai 20 partner di 12 diversi paesi, con l’obiettivo di permettere l’accesso ai dati di milioni di pazienti europei. Erano 18 gli studi avviati in questo contesto a fine 2023, anno che ha visto anche la pubblicazione delle nuove regole di trasparenza del sistema CTIS.
Importanti iniziative sono state intraprese da EMA anche per quanto riguarda il possibile ruolo dell’intelligenza artificiale nei contesti regolatori. Tra queste ricordiamo la bozza di reflection paper che riassume l’attuale visione dell’Agenzia sulla questione e la pubblicazione del Piano di lavoro congiunto sull’IA di EMA e degli Heads of Medicines Agencies (HMA).
