Il rapporto Horizon Scanning 2025 di Aifa (link) fa il punto sui medicinali vicini all’approvazione europea, dopo un 2024 che ha visto l’Agenzia europea dei medicinali raccomandare 114 nuovi farmaci, di cui 53 a base di nuovi principi attivi. Numeri simili sono attesi anche per l’anno in corso. Ventisette dei nuovi medicinali attualmente sotto esame sono prodotti orfani per il trattamento di malattie rare, a cui si aggiungono una trentina di medicinali non orfani, 35 biosimilari, 10 equivalenti e altrettanti prodotti approvati con procedura ibrida o altra base legale.
I dati per i medicinali orfani
Le aree terapeutiche trainanti dovrebbero confermarsi anche per il 2025 l’oncologia e l’oncoemetologia, con 18 prodotti in valutazione (31,6%), di cui 13 per il trattamento di tumori solidi e i restanti dedicati alla cura di tumori del sangue. Segue l’area neurologica con nove medicinali in valutazione, di cui due per la distrofia di Duchenne e uno per la malattia di Alzheimer. Sono invece cinque i prodotti attesi all’approvazione per ognuna delle aree terapeutiche relative alle malattie del metabolismo, alle malattie infettive e all’ematologia.
Tra i medicinali orfani, ha già ottenuto opinione positiva da parte di EMA un prodotto per la cura dell’epidermolisi bollosa distrofica. Rientrano in questa categoria, oltre che i medicinali per la distrofia di Duchenne, anche prodotti i valautazione per il trattamento dell’anemia di Fanconi, della leucemia linfoblastica acuta, di neoplasie ematologiche che richiedono il trapianto di cellule staminali allogeniche ematopoietiche e per la sindrome di Wiskott-Aldrich.
Le novità tra i farmaci non orfani
La maggior parte (30%) dei farmaci non orfani è anche in questo caso rivolta al trattamento di tumori e patologie oncoematologiche. Tra le novità vi dovrebbe essere in medicinale per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario.
La seconda posizione è in questo caso appannaggio di medicinali di area infettivologica, compresi i vaccini, seguiti da quelli neurologici. In particolare, EMA ha per il momento frenato sull’approvazione di un nuovo farmaco contro l’Alzheimer, in quanto ha ritenuto che “i benefici non fossero sufficientemente grandi da superare il rischio di eventi potenzialmente fatali dovuti ad anomalie di imaging correlate all’amiloide, che comportano gonfiore e potenziali emorragie”. E invece atteso il parere favorevole per un medicinale che ha mostrato capacità di migliorare le capacità cognitive dei pazienti del 14% dopo 70 settimane di trattamento.
Tra i prodotti non orfani più innovativi si trova un nuovo monoclonale a singola somministrazione contro il virus respiratorio sinciziale, destinato a neonati e bambini nei primi mesi di età durante la stagione a rischio. Il 2025 dovrebbe vedere anche l’approvazione di un nuovo vaccino acellulare contro la pertosse, dopo l’opinione favorevole emessa da EMA a gennaio per il vaccino coniugato, polisaccaridico, pneumococcico 21 valente, indicato negli adulti di età pari o superiore a 18 anni.
Nel campo delle terapie avanzate, i prodotti che dovrebbero ricevere parere positivo entro il 2025 sono in totale nove. In quattro casi l’obiettivo è ancora una volta l’area oncologica e oncoematologica, in due casi quella ematologica e in un caso ciascuno le aree dermatologica, neurologica e patologie dell’apparato muscoloscheletrico.
