Molte nuove classi di medicinali si stanno affacciando alla scena farmaceutica. Tra queste, l’ultima oggetto di un concept paper di EMA, finalizzato alla stesura di un reflection paper, è rappresentata dai prodotti medicinali basati sul microbioma (MMP).
Si tratta di prodotti derivati da microrganismi di diversa origine, sia umana che isolati, ad esempio, dall’ambiente o da alimenti. Obiettivo degli MMP è quello di modulare il microbioma umano al fine di trattare o prevenire varie tipologie di malattie, tra cui quelle immunomediate, le infezioni ricorrenti o resistenti, le malattie metaboliche e alcune indicazioni in campo tumorale.
Il concept paper di EMA, sviluppato dal Non-Clinical Working Party di EMA, è in fase di consultazione pubblica fino al 30 aprile 2026. I commenti possono essere inoltrati tramite l’apposito modulo su EUSurvey. Il reflection paper che seguirà la consultazione dovrebbe focalizzarsi sugli aspetti di valutazione non clinica dei medicinali basati su microbioma, così da armonizzare in tutti i paesi europei l’approccio allo sviluppo di questa tipologia di prodotti.
Le principali caratteristiche dei medicinali basati su microbioma
Un primo, fondamentale punto è la distinzione tra i termini microbioma e microbiota. Il microbiota, a prescindere dalla sua derivazione, è costituito dall’insieme di una vasta gamma di diversi microrganismi (tra cui batteri, archea, funghi e protozoi, ma in alcuni casi anche virus e batteriofagi) colonizzanti uno specifico ambiente. Il microbioma ha portata più vasta, includendo al suo interno oltre al microbiota anche i materiali genetici di tali microrganismi, i prodotti del loro metabolismo, le interazioni reciproche e con l’ambiente circostante.
Su questa base, i medicinali basati sul microbioma possono essere costituiti sia da microrganismi, vitali o meno, che dai loro derivati. Come è facile comprendere, la complessità del microbioma si riflette su quella dei possibili prodotti medicinali che ne derivano, ponendo numerose sfide alla loro valutazione non-clinica.
Secondo il documento di EMA, infatti, i classici approcci di farmacologia e tossicologia non sarebbero adeguati a cogliere appieno le caratteristiche di questi prodotti, in particolare per quanto riguarda la biodistribuzione, la sicurezza e l’utilizzo di modelli standard in vivo di farmacodinamica a supporto della scelta della dose e delle valutazioni di efficacia.
Il futuro reflection paper sugli MMP dovrebbe considerare, oltre che la diversità dei prodotti, anche quella dei possibili target. Dovrebbero venire discussi anche i modelli farmacologici da impiegare per lo sviluppo non-clinico, incluso il possibile ricorso a metodologie del nuovo approccio (NAM) e quelli per la valutazione di safety.
