Oltre 3 mila designazioni a farmaci orfani a partire dal 2000 da parte della Commissione europea, di cui 278 sfociate nell’autorizzazione all’immissione in commercio: sono gli ultimi numeri sul settore dei medicinali orfani per le malattie rare pubblicati da EMA (link).
Tra gli incentivi previsti dalla legislazione europea a supporto di questo comparto dell’industria farmaceutica vi è la riduzione delle tariffe da pagare per le attività svolte dall’Agenzia europea dei medicinali, grazie al contributo erogato annualmente a tale scopo dalla Commissione europea.
I dati principali per il 2025
Lo scorso anno sono state presentate in totale 211 domande di designazione a farmaco orfano e sono state assunte 163 decisioni da parte della Commissione. Le opinioni espresse dal Comitato farmaci orfani di EMA (COMP) hanno riguardato soprattutto le malattie congenite, genetiche e familiari (50) e quelle linfatiche e del sangue (24). Sono state concesse 17 nuove autorizzazioni al commercio come farmaci orfani.
Le esenzioni totali o parziali dal pagamento delle tariffe regolatorie per i medicinali orfani a uso umano vengono stabilite in base alla decisione del direttore esecutivo di EMA, sentito il parere del Comitato per i medicinali orfani. Il contributo totale erogato nel 2025 dalla Commissione è ammontato a 20,9 milioni di euro. Le tariffe pagate a EMA hanno si sono divise equamente tra supporto allo sviluppo (48%) e approvazione, incluse le ispezioni pre-autorizzazione (52%).
In termini generali, le riduzioni possono essere riferite ad attività di assistenza per la messa a punto del protocollo di studio; sono previste anche misure a supporto delle piccole e medie imprese. Nel 2025, ad esempio, queste ultime hanno avuto un’esenzione totale dalle tariffe per tutti i tipi di attività, come pure gli sponsor accademici.Le grandi imprese, invece, non hanno avuto riduzioni in relazione alle ispezioni e alle attività post-autorizzazione; la tariffa è stata ridotta del 10% per le domande di autorizzazione e del 75% per l’assistenza sui protocolli di prodotti non pediatrici.
