L’attuale disciplina dell’uso compassionevole dei farmaci in Italia necessita di un’evoluzione per rispondere ai nuovi bisogni della pratica clinica e garantire un accesso più equo e sostenibile alle terapie innovative. È questo l’obiettivo del progetto CURa (Compassionate Use Reshape), presentato da AFI – Associazione Farmaceutici Industria ETS nel corso di una conferenza stampa a Roma, lo scorso 8 luglio.
L’iniziativa, realizzata con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di IQVIA, ha portato alla redazione di un Position Paper che propone un aggiornamento dell’attuale quadro regolatorio dell’uso compassionevole, con l’obiettivo di semplificare le procedure, favorire l’uniformità applicativa e rafforzare la continuità terapeutica dei pazienti con bisogni clinici insoddisfatti.
L’uso compassionevole consente infatti l’accesso gratuito a medicinali non ancora commercializzati – oppure autorizzati per indicazioni differenti – destinati a pazienti affetti da patologie gravi e privi di valide alternative terapeutiche. In Italia la materia è disciplinata dal DM 7 settembre 2017, che prevede il parere favorevole del Comitato Etico e la fornitura gratuita del trattamento da parte dell’azienda titolare.
Le cinque direttrici del Position Paper
Il documento è stato sviluppato attraverso un confronto con Comitati Etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni di pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche e individua cinque direttrici di intervento. La prima riguarda la semplificazione e l’efficienza operativa, attraverso la razionalizzazione dei processi autorizzativi e l’introduzione di un’approvazione centralizzata dei programmi, che ridurrebbe drasticamente gli oneri burocratici oggi a carico di centri e aziende. La seconda propone una maggiore certezza del quadro normativo, limitando le difformità interpretative tra Comitati Etici, Regioni e centri ospedalieri, anche mediante una revisione delle definizioni di “patologia grave” e di “assenza di valida alternativa terapeutica”.
La terza direttrice punta a una governance più coordinata tra AIFA, aziende farmaceutiche e strutture sanitarie, introducendo template nazionali standardizzati per documenti quali consenso informato, motivazione clinica e gratuity letter, oltre a procedure di importazione semplificate. La quarta affronta il tema della continuità terapeutica, proponendo criteri nazionali condivisi per accompagnare il paziente dalla conclusione del programma di uso compassionevole alla rimborsabilità del farmaco da parte del Servizio sanitario nazionale, evitando interruzioni del trattamento. La quinta proposta riguarda infine la gestione delle terapie di combinazione, con particolare riferimento ai medicinali impiegati come add-on o backbone, prevedendo una più chiara definizione delle responsabilità economiche e organizzative tra aziende titolari e strutture sanitarie.
Accanto a questi interventi, il Position Paper suggerisce di rafforzare la farmacovigilanza secondo le Good Pharmacovigilance Practices europee e di promuovere una raccolta più sistematica dei dati clinici, anche attraverso registri AIFA pre-approval e modelli di broad consent, così da valorizzare le evidenze generate nei programmi di uso terapeutico.
La richiesta di una normativa più uniforme
Nel corso della presentazione, la senatrice Elisa Pirro, componente della X Commissione Permanente Affari Sociali del Senato, ha sottolineato il ruolo dell’accesso precoce ai medicinali innovativi. «Le azioni che la politica può mettere in campo sono molteplici. Una delle principali priorità consiste senza dubbio nello stabilire procedure rapide per l’accesso precoce (early access) ai nuovi farmaci autorizzati dall’EMA che presentano determinate caratteristiche», ha dichiarato. Secondo Pirro, il disegno di legge delega sul riordino della legislazione farmaceutica rappresenta un’opportunità per intervenire sul tema, pur evidenziando come l’uso compassionevole non possa sostituire un sistema strutturato di early access. «Il vero nodo centrale è garantire procedure identiche in ogni Regione, evitando che il CAP di residenza crei inaccettabili discriminazioni tra pazienti di serie A e di serie B», ha aggiunto.
Per Paola Minghetti, vicepresidente di AFI, il Position Paper individua diversi aspetti che potrebbero essere affrontati con una revisione del DM 7 settembre 2017, tra cui la gestione delle terapie in combinazione e la differenziazione delle procedure tra programmi di uso terapeutico e usi nominali. «Sarebbe auspicabile integrare alcuni aspetti allora non considerati, come la gestione dei medicinali da somministrare in aggiunta e non in sostituzione delle vecchie terapie, oltre a prevedere flussi diversi e più snelli per i programmi rispetto agli usi nominali. Semplificare e armonizzare la documentazione da presentare ai Comitati Etici potrebbe facilitare e velocizzare il lavoro di tutti senza ridurre le tutele dei pazienti ma garantendo loro un accesso più veloce», ha spiegato.
Sicurezza, dati clinici e continuità delle cure
Anche Sandra Petraglia, direttore dell’Ufficio Accessi Precoci di AIFA, ha evidenziato come il quadro regolatorio delle sperimentazioni cliniche si sia evoluto negli ultimi anni e possa rappresentare un riferimento anche per l’uso compassionevole. «Poiché gli usi compassionevoli consentono un accesso anticipato a medicinali ancora non autorizzati, è ragionevole pensare che il trasferimento anche agli usi compassionevoli dell’assetto regolatorio per le sperimentazioni cliniche possa consentire di raggiungere l’obiettivo della semplificazione burocratica con elevati standard di sicurezza e un monitoraggio strutturato», ha affermato.
Dal punto di vista clinico, Massimo Di Maio, presidente nazionale di AIOM, ha ricordato come il fattore tempo sia determinante soprattutto in oncologia e come, secondo una recente indagine dell’associazione, il 29% degli oncologiabbia incontrato difficoltà nella gestione delle richieste di accesso ai programmi di uso compassionevole o nominale. «È urgente superare un carico burocratico oggi eccessivo: sosteniamo con forza la proposta di un’approvazione centralizzata dei programmi e l’uso di template standard nazionali per accelerare l’iter dei Comitati Etici», ha dichiarato.
Infine, Paolo Schincariol, membro del Comitato scientifico della SIFACT (Società Italiana di Farmacia Clinica e Terapia), ha ribadito che l’uso compassionevole deve continuare a rappresentare uno strumento destinato a rispondere a bisogni clinici insoddisfatti, evidenziando tuttavia la necessità di armonizzare le procedure a livello nazionale e rafforzare la raccolta delle evidenze cliniche, così da supportare le future valutazioni regolatorie e garantire un accesso sempre più equo ai pazienti.
