È stato approvato nell’UE tocilizumab per l’arterite a cellule giganti. L’approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III GiACTA.
Roche ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha approvato tocilizumab per il trattamento dell’arterite a cellule giganti (ACG). Tocilizumab rappresenta la prima terapia approvata per il trattamento dell’ACG in Europa.
«Nell’arterite a cellule giganti (ACG), i vasi sanguigni della testa e del collo, così come l’aorta, si infiammano e si ispessiscono, riducendo il flusso ematico. Ciò può portare a sintomi devastanti, inclusa la cecità irreversibile, ed espone i pazienti al rischio di danno d’organo permanente – ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. – Siamo entusiasti che tocilizumab sia stato approvato per il trattamento dell’ACG in Europa. In quanto prima terapia efficace non steroidea per l’ACG, tocilizumab potrebbe cambiare radicalmente il modo in cui viene trattata questa patologia».
L’approvazione europea si è basata sull’esito dello studio di fase III GiACTA, dal quale è emerso che una dose settimanale di tocilizumab, inizialmente associato a un regime steroideo di sei mesi con riduzione progressiva della dose, ha determinato un incremento significativo della percentuale di pazienti che hanno mantenuto la remissione a distanza di un anno (56%; p < 0,0001) rispetto al trattamento con un regime esclusivamente steroideo di sei mesi con riduzione progressiva della dose (14%). I risultati dello studio di fase III GiACTA sono stati recentemente pubblicati nel New England Journal of Medicine a luglio del 2017.
«L’approvazione a livello europeo di tocilizumab per il trattamento dell’ACG rappresenta davvero un’ottima notizia per i pazienti, che finora potevano contare solamente su un trattamento basato su alti dosaggi di steroide. – commenta Carlo Salvarani, direttore SC di reumatologia, arcispedale Santa Maria di Reggio Emilia, professore presso Università di Modena e Reggio Emilia. – L’arterite a cellule giganti colpisce maggiormente gli anziani, che spesso presentano già diverse comorbidità dovute all’età. Una terapia che permette di ridurre l’uso degli steroidi, causa di importanti effetti collaterali limitanti la qualità della vita nell’80% dei pazienti trattati, rappresenta quindi una svolta importante nel trattamento di questa patologia rara».
A maggio del 2017, tocilizumab è stato approvato per il trattamento dell’ACG dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e da Medsafe in Nuova Zelanda.
Lo studio GiACTA
Lo studio GiACTA (NCT01791153) consiste in una sperimentazione di fase III internazionale, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, volta a valutare l’efficacia e la sicurezza di tocilizumab come nuovo trattamento per l’ACG. Si tratta della prima sperimentazione clinica di successo condotta sull’ACG e la prima ad avvalersi di regimi steroidei in cieco con dosi e durata variabili. Lo studio multicentrico è stato condotto su 251 pazienti presso 76 centri dislocati in 14 Paesi. L’endpoint primario è stato valutato a 52 settimane.
Tocilizumab
Tocilizumab è l’unico farmaco biologico anti-recettore IL-6 approvato, disponibile in formulazione sia endovenosa (IV) sia sottocutanea, per il trattamento di pazienti adulti affetti da artrite reumatoide (AR) attiva da moderata a severa. Tocilizumab può essere usato in monoterapia o in associazione a metotressato (MTX) nei soggetti adulti intolleranti o che non hanno risposto ad altri farmaci antireumatici.
Il corposo programma di sviluppo clinico di tocilizumab IV nell’AR ha contemplato cinque studi clinici di fase III, arruolando oltre 4.000 soggetti affetti da AR in 41 Paesi.
Il programma di sviluppo clinico di tocilizumab per via sottocutanea nell’AR ha incluso invece due studi clinici di fase III, nei quali sono stati reclutati più di 1.800 soggetti affetti da AR in 33 Paesi.
Tocilizumab costituisce parte integrante di un accordo di sviluppo congiunto con Chugai Pharmaceutical è autorizzato in Giappone dall’aprile del 2005 ed è approvato in 116 Paesi in tutto il mondo.
In Europa, tocilizumab è anche approvato per l’utilizzo nei pazienti affetti da AR severa, attiva e progressiva non pretrattati con MTX. La formulazione IV di tocilizumab è approvata in molti Paesi per il trattamento dell’artrite idiopatica giovanile poliarticolare (AIGp) e dell’artrite idiopatica giovanile sistemica (AIGs) nei bambini di età uguale e superiore a due anni. Negli USA e in Nuova Zelanda, tocilizumab in formulazione sottocutanea è approvato per il trattamento delle ACG. Tocilizumab è la prima terapia approvata per il trattamento delle ACG nei pazienti adulti.
Attualmente, tocilizumab è inoltre oggetto d’esame nell’ambito di uno studio di fase III internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo (NCT02453256) condotto su pazienti affetti da sclerosi sistemica (SS), conosciuta anche come sclerodermia. Nel giugno 2015, l’FDA ha concesso a tocilizumab la designazione di terapia breakthrough per il trattamento della SS.
