L’EMA concede l’AIC di Chenodeoxycholic Acid Leadiant per i difetti congeniti nella sintesi degli acidi biliari dovuti a deficit di sterol-27-idrossilasi che si presenta sotto forma di xantomatosi cerebrotendinea (CTX).
Leadiant GmbH, un’affiliata di Leadiant Biosciences Limited e da quest’ultima interamente controllata, ha ricevuto dalla Commissione Europea l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Chenodeoxycholic Acid Leadiant per il trattamento dei difetti congeniti nella sintesi degli acidi biliari dovuti a deficit di sterol-27-idrossilasi che si presenta sotto forma di xantomatosi cerebrotendinea (CTX) nei neonati, nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 mese e 18 anni e negli adulti.
Chenodeoxycholic Acid Leadiant è presente nel registro comunitario dei farmaci orfani. La designazione di farmaco orfano assicura a questo prodotto un’esclusiva commerciale di 10 anni per l’indicazione autorizzata.
La domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio è stata supportata dai risultati di due studi clinici retrospettivi, condotti in altrettanti centri europei specializzati nel trattamento della CTX, uno nei Paesi Bassi e uno in Italia. Entrambi gli studi hanno dimostrato il miglioramento o la normalizzazione delle anomalie biochimiche, nonché – nella maggior parte dei pazienti – la risoluzione, il miglioramento o la stabilizzazione dei segni e dei sintomi della malattia.
Gli effetti indesiderati osservati con Chenodeoxycholic Acid Leadiant sono costipazione e valori epatici anomali; la frequenza di tali effetti non può tuttavia essere stimata in modo attendibile sulla base dei limitati dati disponibili. In ogni caso si è trattato di eventi di gravità da lieve a moderata e di scarsa persistenza.
«L’autorizzazione per Chenodeoxycholic Acid Leadiant determinerà la sua regolare disponibilità per i soggetti con CTX, e rappresenta un passo necessario per garantire l’accesso dei pazienti europei a questo trattamento – ha affermato Antonio Gama da Silva, managing director di Leadiant GmbH e CEO di Leadiant Biosciences Ltd. – A questo scopo, Leadiant collaborerà con le associazioni di pazienti, gli operatori sanitari e le autorità regolatorie».
La xantomatosi cerebrotendinea (CTX)
La CTX è una malattia rara ereditaria caratterizzata da un difetto della sintesi degli acidi biliari. Questo determina un progressivo declino neurologico, con grave compromissione motoria e cognitiva e neuropatia periferica. Tali condizioni esercitano un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità della vita del paziente. Questa patologia è anche associata a manifestazioni non neurologiche, che includono colestasi neonatale, diarrea e cataratta giovanile.
Si ritiene che in Europa le persone affette da CTX siano in totale 200 [fonte: Orphanet E. Rare diseases in numbers].
