Merck ha presentato nuovi dati sull’efficacia di cladribina per la sclerosi multipla a lungo termine. Il farmaco in compresse è attualmente in fase di sperimentazione.

Gli studi di fase III evidenziano una riduzione a lungo termine della percentuale di ricadute per ulteriori due anni a seguito di brevi cicli di trattamento orale con cladribina compresse nel primo e nel secondo anno.

Nuovi dati sull'efficacia di cladribina per la sclerosi multipla a lungo termine dimostrano diminuzione della frequenza di ricadute e rallentamento della progressione della disabilità
Nuovi dati sull’efficacia di cladribina per la sclerosi multipla a lungo termine dimostrano diminuzione della frequenza di ricadute e rallentamento della progressione della disabilità

I dati sono stati descritti nel corso di due presentazioni orali avvenute durante il 32° Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) che si è tenuto a Londra dal 14 al 17 settembre 2016.

I risultati, ottenuti dallo studio di fase III CLARITY, dall’estensione dello studio CLARITY e dallo studio open-label di mantenimento di fase III ORACLE-MS, hanno dimostrato una efficacia a lungo termine di cladribina compresse nei pazienti con sclerosi multipla (SM), associata ad un profilo di sicurezza ben caratterizzato.

Lo studio CLARITY e l’estensione dello studio CLARITY sull’efficacia di cladribina per la sclerosi multipla nel ridurre le ricadute

Lo studio CLARITY e l’estensione dello studio CLARITY hanno confermato che 20 giorni di dosaggio orale nel corso di due anni sono stati efficaci nella riduzione della frequenza delle ricadute e nel rallentare la progressione della disabilità fino a quattro anni.

«I risultati presentati mostrano che i benefici clinici di cladribina compresse possono essere mantenuti nella maggior parte dei pazienti per ulteriori due anni senza la necessità di un nuovo dosaggio – ha dichiarato Giancarlo Comi, direttore del dipartimento di Neurologia Sperimentale IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e principale ricercatore degli studi. – Anche se per i pazienti con SM sono disponibili diverse terapie, esistono bisogni non ancora soddisfatti all’interno della comunità dei pazienti, incluso quello per terapie che offrano benefici duraturi».

I dati ottenuti dallo studio di fase III CLARITY a due anni e l’estensione dello studio CLARITY a due anni hanno mostrato che pazienti con SM recidivante che hanno ricevuto placebo nel corso dello studio CLARITY, e che sono stati poi trattati con cladribina compresse nel corso dell’estensione dello studio CLARITY, hanno significativamente ridotto la percentuale di ricadute annualizzate (ARR) (0,26 vs 0,10. P<0,0001) alla fine della fase di estensione. Questa percentuale di ricadute è stata mantenuta nei pazienti che hanno ricevuto cladribina compresse per i due anni dello studio CLARITY e ai quali è stato poi somministrato placebo per i due anni della fase di estensione.

Lo studio ORACLE-MS sull’efficacia di cladribina per la sclerosi multipla nel ridurre la progressione

Lo studio open-label di mantenimento di fase III ORACLE-MS ha mostrato che, per i pazienti che avevano avuto un primo evento demielinizzante, il trattamento con cladribina compresse ha ridotto significativamente il rischio di progressione in SM clinicamente definita rispetto al placebo.

Nella parte open-label dello studio, i pazienti che avevano mostrato una conversione in SM clinicamente definita nella fase iniziale del trattamento sono stati trattati con l’interferone beta-1a di Merck.

I nuovi dati presentati nel corso del Congresso ECTRIMS dimostrano che i pazienti che avevano ricevuto cladribina compresse nella fase iniziale del trattamento hanno avuto una percentuale di ricadute annualizzate più bassa nel corso del periodo di mantenimento (tempo medio con interferone beta-1a = 56 settimane) rispetto a quelli che avevano ricevuto placebo nella fase iniziale del trattamento [0,14 per Cladribina compresse 3,5 mg/kg (n=25), 0,24 per Cladribina compresse 5,25 mg/kg (n=24) e 0,42 per placebo (n=60)].

Cladribrina compresse

Cladribina compresse è un pro-farmaco costituito da una piccola molecola di sintesi che agisce in modo selettivo sui linfociti, ritenuti parte integrante del processo patologico della sclerosi multipla.

«Cladribina compresse ha un programma unico di dosaggio orale, con soltanto due brevi cicli di trattamento somministrati per via orale in due anni. Con dati sulla sicurezza su più di 10.000 pazienti-anno e dati di fase III sull’efficacia, questi risultati di riduzioni a lungo termine nella percentuale di ricadute supportano la nostra convinzione che, se approvata, cladribina compresse potrà rappresentare un importante passo avanti per i pazienti con SM recidivante-remittente» – ha dichiarato Luciano Rossetti, Head of Global R&D per il business biopharma di Merck.

Cladribina compresse è attualmente in fase di sperimentazione clinica e non è approvata in alcuna condizione negli Stati Uniti, in Canada ed in Europa.

L’EMA (European Medicines Agency) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) per cladribina compresse, prodotto sperimentale per il trattamento della Sclerosi Multipla (SM) recidivante-remittente.

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