La sfida tra Cina e Stati Uniti nello sviluppo clinico delle tecniche di gene editing basate sul metodo CRISPR-Cas9 ha sancito il primo vincitore: sono stati gli scienziati cinesi della Sichuan University di Chengdou i primi a testare lo scorso 28 ottobre l’approccio sull’uomo – in un paziente affetto da carcinoma polmonare metastatico non a piccole cellule – nell’ambito di uno studio clinico di safety condotto presso il West China Hospital. Le cellule ingegnerizzate somministrate al paziente sono state ottenute a partire da cellule sanguigne prelevate al paziente stesso e successivamente modificate con la tecnica CRISPR-Cas9 per inattivare il gene codificante per la proteina PD-1, coinvolta nella diminuzione della risposta immunitaria e, quindi, nella maggiore capacità di diffusione del tumore. Secondo quanto dichiarato a Nature da Lu You, che guida la sperimentazione, il paziente avrebbe ben tollerato la prima somministrazione. Secondo il protocollo clinico approvato nel mese di luglio scorso sarebbero circa una decina i pazienti che dovrebbero essere arruolati per questa prima verifica della fattibilità e sicurezza dell’approccio CRISPR-Cas9 nell’uomo, ciascuno dei quali dovrebbe ricevere da due a quattro somministrazioni di cellule ingegnerizzate. I pazienti, secondo quanto riportato da Nature, dovrebbero venire monitorati per sei mesi dopo la conclusione dello studio per verificare la comparsa di eventuali eventi avversi.
Le puntate precedenti e gli altri trial in arrivo
Nate solo nel 2012, le tecniche CRISPR-Cas9 sono una delle frontiere più avanzate della medicina, da molti ritenuta una vera e propria rivoluzione scientifica che nei prossimi anni potrebbe drasticamente innovare l’approccio alla terapia di molte patologie complesse grazie alla facilità di modificazione del genoma rispetto ad altri metodi di gene editing precedenti (leggi l’approfondimento sul numero di NCF di Aprile 2016).
Prima di arrivare nell’uomo, il metodo era già stato sperimentato in vivo circa un anno fa su un modello murino di distrofia di Duchenne; scalpore aveva destato anche la sperimentazione condotta su embrioni umani dagli scienziati inglesi del Francis Creek Institute (ne abbiamo parlato qui).
Secondo quanto riportato da Nature, altri tre sarebbero gli studi clinici in Cina attesi ai nastri di partenza nei prossimi mesi su vari tipi di tumore. Anche negli Stati Uniti i ricercatori sono al lavoro per arrivare presto alla sperimentazione nell’uomo: lo scorso mese di giugno l’advisory committee dei National Institutes of Health (NIH) aveva approvato la proposta di un trial sulle cellule T che dovrebbe partire a inizio 2017 e che è finanziato dalla fondazione per le immunoterapie creata dall’ex presidente di Facebook, Sean Parker.
