Lumacaftor/ivacaftor per la fibrosi cistica nei pazienti con due copie della mutazione F508del

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Lumacaftor/ivacaftor per la fibrosi cistica nei pazienti con due copie della mutazione F508del arriva in Italia. È il primo farmaco impiegato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) in questi pazienti.

Lumacaftor/ivacaftor per la fibrosi cistica
Lumacaftor/ivacaftor per la fibrosi cistica, rimborsabile in Italia, agisce sulla causa della malattia nei pazienti con mutazione F508del

Vertex annuncia di aver raggiunto un accordo con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per il rimborso di Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor), il primo farmaco per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

L’accordo è stato pubblicato online in Gazzetta Ufficiale (Determina n.1212/2017 del 26 giugno 2017). È in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.

«Siamo lieti di aver raggiunto un accordo che riconosca il valore clinico di Orkambi e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con FC che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattare la causa alla base della malattia – dichiara Giacomo Baruchello, Italian Country Manager di Vertex. – La FC è una malattia progressiva, quindi ogni singolo giorno ha un valore importante per i pazienti. Abbiamo già iniziato a collaborare con le autorità regionali per implementare in modo rapido questo accordo nazionale, affinché tutti i pazienti eligibili possano avere accesso a Orkambi senza ritardi».

Orkambi viene attualmente rimborsato per tutti i pazienti eligibili in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti. In Francia è a disposizione tramite un programma di accesso finanziato dal governo.

Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere Orkambi disponibile a tutte le persone che possono trarne beneficio.

L’evoluzione del trattamento della fibrosi cistica

Vincenzina Lucidi, responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Fibrosi Cistica, Ospedale Pediatrico Bambin Gesù, Roma, spiega:

«I pazienti che hanno potuto iniziare la cura con le nuove molecole proseguono lo stesso modello di trattamento preventivo, curativo e di follow-up già in atto. Questo, infatti, è stato scelto in base all’interessamento dei loro organi ed apparati. L’approccio terapeutico alla malattia FC non si è modificato. Bisogna infatti tener conto del danno d’organo già presente, nonostante i buoni risultati delle nuove terapie. Ad esempio il paziente con insufficienza pancreatica necessita ancora dell’assunzione di enzimi digestivi per garantire l’adeguata nutrizione. Quello con danno polmonare bronchiectasico e colonizzazione batterica cronica deve continuare quotidianamente con la fisioterapia e le terapie farmacologiche. Queste sono necessarie a contenere l’infezione batterica cronica per rallentare l’evoluzione del danno (soprattutto per impedire gravi riacutizzazioni infettive che potrebbero essere fatali)».

«Quello che si sta lentamente modificando è la percezione di malattia letale. Siamo in presenza di  ottimismo e fiducia, anche se non manca il timore di non ricevere in tempo la terapia con modulatori e/o potenziatori specifici per la mutazione genica di cui si è portatori – ricorda Vincenzina Lucidi. La prima rivoluzionaria strategia è stata l’applicazione negli ultimi 4 decenni di un modello di cura multidisciplinare con:

  • costante coinvolgimento diretto dei pazienti e dei loro familiari,
  • utilizzo di registri clinici di malattia,
  • confronto continuo tra centri diversi dei risultati clinici».

«Ricordiamo che le due nuove molecole ivacaftor ed in particolare l’associazione lumacaftor/ivacaftor che nel Nord Europa e Nord America coprono circa il 50% dei pazienti, in Italia saranno utilizzate rispettivamente nel 5% e nel 25%» – sottolinea Vincenzina Lucidi.

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